De wereld van CF-medicatie. Hoe zit het eigenlijk?

Xander_Orkambi_300x200.jpg


Op dit moment bestaan er drie medicijnen die het basisprobleem van Cystic Fibrosis aanpakken: Kalydeco, Orkambi en Symdeko.
Mutaties, stofnamen, registratie, in de farmacie kom je talloze termen tegen. Wat zijn nu eigenlijk de overeenkomsten tussen Kalydeco, Orkambi en Symdeko? En, in welk opzicht verschillen de medicijnen van elkaar? Dit artikel geeft je in één oogopslag duidelijkheid.

1. Kalydeco

Kalydeco (ivacaftor) is sinds drie jaar beschikbaar voor ongeveer 40 mensen in Nederland (vanaf 2 jaar), met één van de 9 gespecificeerde klasse 3 mutaties (G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N en S549R) of een R117H mutatie.

2. Orkambi

Orkambi (ivacaftor + lumacaftor) is sinds november 2017 beschikbaar, voor ongeveer 500 mensen in Nederland van 12 jaar en ouder met een dubbele F508del mutatie. Sinds begin mei 2018 wordt Orkambi ook vergoed voor ongeveer 120 kinderen vanaf 6 jaar.

3. Symdeko

Symdeko (ivacaftor + tezacaftor) is nog niet beschikbaar in Nederland. De fabrikant heeft een aanvraag bij de Europese Registratie Autoriteit (EMA) ingediend, voor mensen vanaf 12 jaar met een dubbele F508del mutatie óf met een mutatie die bij onderzoek goed blijkt te reageren op Symdeko. In totaal hebben ongeveer 950 mensen (alle leeftijden) in Nederland deze mutaties. Een uitspraak van de EMA wordt in de zomer van 2018 verwacht.