Resultaten Regenboogproject vragen meer tijd

  • regenboogproject-200x200.2.png

Mensen met CF die een zeldzame mutatie hebben, komen bijna nooit in aanmerking voor deelname aan onderzoek naar nieuwe medicijnen. Het testen van medicijnen op kleine groepen patiënten is namelijk moeilijk en kostbaar.

Het UMC Utrecht zette in 2016 - in samenwerking met alle CF-centra en de NCFS - het Regenboogproject op, om met behulp van minidarmpjes medicijnen te vinden voor mensen met een zeldzame CFTR-mutatie.

Minidarmpjes 

Er bleken meer mensen aan het Regenboogproject mee te kunnen en willen doen dan ingeschat. Bij 160 mensen uit Nederland zijn biopten (weefsel) afgenomen en hiervan zijn minidarmpjes gemaakt.

Eerste testronde  

De mogelijkheid deed zich voor om, naast de bestaande CFTR-medicijnen, ook 1400 geregistreerde en verkrijgbare medicijnen per minidarmpje te testen. 
Alle 1400 medicijnen zijn inmiddels voor de eerste keer getest op de minidarmpjes van 120 deelnemers, waaronder veel medicijnen die nooit eerder voor CF zijn getest.

In deze eerste ronde zijn de medicijnen in combinaties getest. De potentiële medicijnen die effect lijken te hebben worden daarna één voor één getest, om het medicijn dat effect heeft te identificeren. 

Heel veel medicijnen hadden geen positief effect in de eerste ronde, daarom worden alleen de meest veelbelovende medicijnen op de overige deelnemers getest.
40 medicijnen bleken schadelijk te zijn voor de minidarmpjes, deze medicijnen worden niet meer gebruikt in het Regenboogproject. 

Planning

Vanwege het grote aantal aanmeldingen én medicijnen neemt het Regenboogproject meer tijd in beslag dan verwacht. Het is belangrijk dat de resultaten van alle testen in samenhang worden bekeken, voordat conclusies worden getrokken over de meerwaarde van de medicijnen in combinatie met de beschikbare CFTR-medicijnen (zoals Kalydeco en Orkambi). Een aantal medicijnen lijkt een duidelijk toegevoegde waarde te hebben. 

In het laboratorium wordt hard gewerkt om de tienduizenden testen vlot uit te voeren.
Naar verwachting kunnen de individuele resultaten in de loop van 2019 door de eigen arts aan de deelnemende patiënten worden gemeld.

Vergoeding

Omdat meestal een combinatiebehandeling met Kalydeco of Orkambi nodig zal zijn, is een aanvraag voorbereid bij het Zorginstituut om vergoeding voor deze groep mensen mogelijk te maken. Het is op dit moment nog niet zeker of en wanneer er gestart kan worden met de medicatie. 

De onderzoekers, artsen en de NCFS begrijpen dat mensen teleurgesteld zijn dat zij zo lang op hun uitslag moeten wachten. Het Regenboogproject zal echter voor sommige mensen de kans op behandeling geven die zij anders nooit hadden gekregen.

Eventuele vragen kun je stellen via cf-research@umcutrecht.nl