Ataluren geen effect bij CF en klasse-1-mutatie

  • houder-met-buisjes_150x138.png

Ataluren (Translarna®) heeft helaas geen betekenisvol effect bij mensen met Cystic Fibrosis en een klasse-1-mutatie. Biotechbedrijf PTC maakte dat op 2 maart bekend.

In een groot fase-3-onderzoek werden patiënten die het medicijn gedurende 48 weken gebruikten, vergeleken met een controlegroep. Er werd geen betekenisvol (significant) verschil gevonden in de longfunctie en tijd tot een volgende infectie (exacerbatie). Het onderzoek is gedaan bij mensen met CF die nog geen tobramycine hadden gebruikt. Uit een eerder fase-3-onderzoek bleek dat deze groep patiënten mogelijk baat bij Ataluren zou hebben.

PTC stopt CF-onderzoek

PTC heeft nu besloten om de aanvraag bij de EMA (Europese Geneesmiddelenbureau) voor registratie van Ataluren voor mensen met CF terug te trekken. PTC stopt met de lopende onderzoeksactiviteiten bij CF-patiënten.

Voor mensen met CF en een klasse-1-mutatie, 10 procent van alle patiënten in Nederland, is dit zeer teleurstellend. Op korte termijn zal er ook geen ander medicijn beschikbaar zijn voor deze groep.

Onderzoek combinatietherapie Vertex

Naar verwachting start dit najaar in Nederland (Rotterdam en Utrecht) een nieuw fase-2-onderzoek bij mensen met CF van 12 jaar en ouder met 1 F508del-mutatie en 1 andere klasse-1-, 2- of 3-mutatie. De behandeling bestaat uit een drievoudige combinatietherapie, bestaande uit Vertex 771 (Kalydeco), Vertex 661 (Tezacaftor) en het nieuwe Vertex 440. Zodra het zeker is of deze studie doorgaat, zal de NCFS hierover berichten.