Combinatie Tezacaftor en Kalydeco verbetert longfunctie bij Cystic Fibrosis

  • longen_200x200.png

De longfunctie en kwaliteit van leven van mensen met Cystic Fibrosis wordt door gebruik van de medicijncombinatie Tezacaftor en Kalydeco® verbeterd. Fabrikant Vertex maakte dat positieve onderzoeksresultaat op 28 maart 2017 bekend.

In 2 fase 3-onderzoeken bij mensen met CF van 12 jaar en ouder werd de combinatietherapie van Kalydeco en Tezacaftor (Vertex-661) getest. Ongeveer 50 patiënten uit Nederland deden aan deze onderzoeken mee en kunnen de medicijnen ook blijven gebruiken in een vervolgonderzoek.

Dubbele (homozygote) F508del-mutatie

In het ene onderzoek deden bijna 500 mensen met een dubbele (homozygote) F508del mutatie mee. In de groep die de combinatie van medicijnen kreeg, verbeterde de longfunctie in 24 weken met 3,4%  terwijl die in de controlegroep met placebo achteruit ging met 0,6%. Het verschil door de behandeling is dus 4%. De kwaliteit van leven (gemeten met de Cystic Fibrosis Questionnaire-vragenlijst) verbeterde aanzienlijk en het aantal opvlammingen van longinfecties (exacerbaties) was een derde minder in de groep die de medicijnen kreeg. Er waren geen verschillen in bijwerkingen tussen de controlegroep en de groep die de medicijnen kreeg.

Eén F508del-mutatie in combinatie met een mildere mutatie

In het andere onderzoek deden 250 mensen vanaf 12 jaar met één F508del-mutatie in combinatie met een mildere mutatie (meestal klasse 4 of 5) mee. De behandeling bestond uit combinatietherapie van Kalydeco en Tezacaftor gedurende 8 weken en, na een rustperiode van 8 weken, alléén Kalydeco of een placebo gedurende 8 weken. De volgordes van de soort behandeling werden door loting bepaald. 

In de groep die alleen Kalydeco gebruikte, steeg de longfunctie met 4,7% ten opzichte van de  controlegroep. In de groep die de combinatietherapie van Kalydeco en Tezacaftor kreeg, steeg de longfunctie met 6,8% ten opzichte van de controlegroep. De kwaliteit van leven (gemeten met de CFQ-vragenlijst) verbeterde aanzienlijk in beide groepen ten opzichte van de controlegroep. Er waren geen verschillen in bijwerkingen tussen de controlegroep en de groepen die de medicijnen kregen.

Registratie en vergoeding

Vertex gaat de combinatietherapie van Kalydeco met Tezacaftor in het derde kwartaal van 2017 bij de European Medicines Agency (EMA) indienen voor de goedkeuring als behandeling (registratie) voor beide groepen patiënten. De beoordelingsprocedure van de EMA duurt gemiddeld een half jaar. Na een positief besluit van de EMA volgt in de afzonderlijke landen het goedkeuringstraject voor de vergoeding. Dit proces duurt in Nederland gemiddeld een jaar, als er ook prijsonderhandelingen moeten plaatsvinden.

NB:

  • Tezacaftor is de opvolger van Lumacaftor.
  • Lumacaftor in combinatie met Ivacaftor (merknaam Kalydeco) in één pil is bekend onder de merknaam Orkambi®.
  • Tezacaftor (eenmaal per dag) en Kalydeco (tweemaal per dag) moeten als afzonderlijke pillen worden ingenomen.