Hoopvolle resultaten Vertex fase 1 en 2 onderzoek nieuwe ('next generation') medicijnen

  • pillen_150.jpg

Op 18 juli 2017 heeft Vertex positieve fase 1 en fase 2 gegevens gemeld uit drie verschillende drievoudige combinatie behandelingen bij mensen met CF met een dubbele F508del mutatie (F508del/F508del) én met één F508del mutatie en een mutatie met minimale functie (F508del/Min).

F508del/Min mutatie

Uit fase 2 gegevens bleken absolute verbeteringen in longfunctie (FEV1% voorspeld)  van 9,7 en 12,0 procent voor de stoffen VX-152 en VX-440, respectievelijk, na behandeling met  drievoudige combinatie met tezacaftor en ivacaftor bij patiënten met een F508del/Min mutatie. Tevens werden forse verbeteringen gezien in het chloride gehalte bij de zweettest en bij de door de patiënt ervaren symptomen van CF, gemeten met de CFQ-vragenlijst. 

Eerste gegevens uit een fase 1 studie toonden een absolute verbetering in FEV1% voorspeld van 9,6 procent met VX-659 triple combinatie bij patiënten met F508del/Min mutatie.

Dubbele F508del mutatie

Uit eerste fase 2 gegevens bleken ook absolute verbeteringen in longfunctie (FEV1% voorspeld)  van 7,3 en 9,5 procent, wanneer  VX-152 of VX-440 werd toegevoegd aan de behandeling van mensen met een dubbele F508del mutatie (F508del/F508del), die al tezacaftor en ivacaftor kregen.

Bijwerkingen 

Alle 3 de drievoudige combinatie behandelingen werden in het algemeen goed verdragen tijdens het onderzoek en de meerderheid van ongewenste voorvallen was licht tot matig van ernst. Het aantal patiënten dat moest stoppen met de onderzoeken vanwege bijwerkingen was laag.

Vervolgstappen 

Een aantal van de onderzoeken is nog niet afgerond. Vertex verwacht op grond van de resultaten daarvan in de eerste helft van 2018 te starten met grote fase drie onderzoeken met de meest kansrijke  combinatie(s).

'Patiënten met minimale functie mutaties hebben lang gewacht op een geneesmiddel voor de behandeling van de onderliggende oorzaak van hun ziekte. Deze gegevens over verbeteringen in longfunctie zijn daarom bijzonder belangrijk,' zei Dr. Rowe, een van de medische leiders van de onderzoeken. 'Het is bemoedigend om te zien dat de toevoeging van een next-generation corrector kan leiden tot aanzienlijke extra voordelen voor patiënten met twee exemplaren van de F508del mutatie, die al tezacaftor en ivacaftor gebruiken.'

Lees hier het volledige persbericht van Vertex