Registratie Kalydeco in VS uitgebreid voor 5 mutaties

  • kalydeco.1.jpg

De Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) heeft de registratie van ivacaftor (Kalydeco®) vanaf 2 jaar uitgebreid voor 5 mutaties die ook in Nederland voorkomen.

Het gaat om de volgende 'splits'-mutaties:

3849+10kbC->T
2789+5G->A
3272-26A->G
711+3A->G
E831X

In Nederland hebben ongeveer 60 mensen met CF één van deze mutaties. Dit is een aanvulling op 10 andere mutaties waarvoor Kalydeco al geregisteerd was, plus een recente uitbreiding daarop van 23 mutaties. In totaal is Kalydeco in de VS vanaf 2 jaar nu dus geregistreerd voor 38 mutaties.

Uitbreiding in Europa

Voor zover nu bekend dient fabrikant Vertex geen verzoek in bij het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA) voor uitbreiding van de registratie voor ivacaftor in Europa. De fabrikant hoopt namelijk nog dit jaar een verzoek in te dienen voor de combinatie van ivacaftor met tezacaftor (Vertex 661). Dit zou een nog groter effect moeten hebben dan ivacaftor alleen. Deze aanvraag wordt gedaan voor verschillende mutaties, waaronder A455E en dubbele F508del. De exacte mutaties daarnaast, zijn nog niet bekend.