ProQR meldt positieve resultaten Fase 1b-studie van QR-010 bij mensen met CF

  • microscoop_120.jpg

ProQR heeft op 25 september 2017 positieve resultaten gemeld van een Fase 1b studie van QR-010 bij mensen met CF.

Dit was een Fase 1b onderzoek met verschillende dosering en een nepmedicijn (placebo), om de veiligheid, verdraagbaarheid en dosering te evalueren van het middel QR-010 bij volwassen patiënten met CF en een dubbele (homozygote) F508del mutatie. Een aantal experimentele eindpunten werden beoordeeld: symptomen van de luchtwegen (gemeten met de CFQ-R vragenlijst), de longfunctie (zoals gemeten door absolute verandering in FEV1 als percentage van voorspeld), de zweettest en gewichtstoename.

Aan dit onderzoek deden mensen mee met gemiddeld een normale longfunctie aan het begin (gemiddelde FEV1 86%; bereik 69-116%). Van te voren werd een subgroep gedefinieerd voor het analyseren van de experimentele werkzaamheid van de eindpunten in deze groep. Zeventig mensen uit 10 landen namen aan het onderzoek.

J. Stuart Elborn, de Londense hoofdonderzoeker van de studie en tot enkele jaren voorzitter van de Europese Cystic Fibrosis Society, voegt daaraan toe: "QR-010 overtrof de verwachtingen in deze studie als een innovatieve experimentele therapie bij de behandeling van Cystic Fibrosis. De aangetoonde verbeteringen in vermindering van symptomen van de luchtwegen zijn zeer bemoedigend en intrigerend en natuurlijk van enorm belang voor mensen met CF. De resultaten van deze studie samen met de vorige haalbaarheidstest studie rechtvaardigen de verdere ontwikkeling van QR-010."

Effecten

QR-010 werd veilig en goed getolereerd in alle doseringen in dit onderzoek zonder ernstige bijwerkingen.

Een aanzienlijke verbetering van symptomen, zoals gemeten door de CFQ-R, werd waargenomen bij 3 van 4 meerdere dosis groepen met een gemiddelde verbetering van 13,0 tot 19,2 punten in vergelijking met placebo. In een vooraf gedefinieerde groep van proefpersonen met een lagere longfunctie bij de start (tussen 70 en 90%) was de gemiddelde verbetering 27,5 punten vergeleken met placebo. Een verschil van 4 punten wordt als betekenisvol beschouwd. De longfunctie in die groep verbeterde met gemiddeld 10.9%

Vervolg

Een volgende studie met een grotere groep patiënten is in voorbereiding. Daarnaast zijn ProQR en de Amerikaanse Cystic Fibrosis Foundation Therapeutics in gesprek om het onderzoek uit te breiden naar mensen met een klasse 1 mutatie.