Ivacaftor veilig en effectief bij kinderen vanaf 1 jaar

  • kalydeco_pillen150.png

Vertex heeft op 7 december 2017 positieve resultaten gepresenteerd van een fase 3 studie van KALYDECO® (ivacaftor) bij kinderen met Cystic Fibrosis (CF) in de leeftijd van 1 tot 2 jaar die één van de 10 klasse drie mutaties hebben in het CFTR gen.

Ivacaftor werd over het algemeen goed getolereerd en de gegevens komen overeen met die uit eerdere fase 3 studies van ivacaftor bij kinderen van 2 tot 5 jaar en 6 tot 11 jaar. Er was ook een substantiële verbetering in zweetchloride en functie van de alvleesklier.

Het onderzoek loopt nog bij kinderen jonger dan 1 jaar oud. Op basis van deze resultaten gaat Vertex registratie aanvragen voor ivacaftor bij kinderen van 1 tot 2 jaar bij de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) en het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA) in het eerste kwartaal van 2018.

"We weten dat taaislijmziekte een progressieve ziekte is met schade van de organen die al bij de geboorte aanwezig is. Dus hoe sneller patiënten kunnen beginnen, hoe groter de kans op betere resultaten", aldus Jane Davies, CF-specialist van het Royal Brompton Hospital en het Imperial College, Londen, leider van dit onderzoek. "Deze resultaten zijn ongelooflijk spannend: ze suggereren dat we kunnen beginnen met het behandelen van de onderliggende oorzaak van cystic fibrosis met KALYDECO bij kinderen vanaf de leeftijd van één jaar."

Vergelijkbare trajecten

Voor Orkambi en alle nieuwe medicijnen die nog in ontwikkeling zijn zullen vergelijkbare trajecten van onderzoek, registratie en vergoeding per leeftijdsgroep volgen. Dit alles met het doel om zo snel mogelijk na de diagnose CF bij de hielprik te starten met medicijnen die een veel beter en langer leven met CF mogelijk maken.