Goed nieuws: Orkambi goedgekeurd door EU voor 6-11-jarigen

  • Xander_Orkambi.1.jpg

Op 10 januari 2018 heeft de Europese Commissie Orkambi goedgekeurd voor kinderen van 6-11 jaar met een dubbele F508del-mutatie.
Bij een dubbele F508del-mutatie wordt het CFTR-eiwit niet goed aangemaakt en verwerkt. Orkambi is het eerste medicijn dat de onderliggende oorzaak van Cystic Fibrosis voor mensen met deze mutatie aanpakt.

In Europa zijn er ongeveer 3.400 kinderen met CF van 6 tot en met 11 jaar, die deze dubbele mutatie hebben. In Nederland gaat het om een groep van ongeveer 130 kinderen.

Er is naar verwachting nog 6-8 weken nodig om de noodzakelijke maatregelen in Nederland te treffen, voordat kinderen in deze leeftijdsgroep Orkambi kunnen gebruiken. Uiteraard houdt de NCFS je op de hoogte van deze ontwikkelingen.

Wil je meer weten over Orkambi? Lees verder in Dossier Orkambi
Lees hier het persbericht van Vertex.