Tezacaftor/ivacaftor in Amerika goedgekeurd voor mensen van 12 jaar en ouder

  • vertex-logo-150x150.png

In Amerika heeft de FDA (Food and Drug Administration) tezacaftor/ivacaftor goedgekeurd als CF-medicijn voor mensen van 12 jaar en ouder, met twee F508del-mutaties of met minimaal één mutatie die goed reageert op tezacaftor/ivacaftor. Een overzicht van deze mutaties vind je hier (voor meer info zie bijsluiter).    

De merknaam voor tezacaftor/ivacaftor is SYMDEKOTM. SYMDEKO is, naast Kalydeco en Orkambi, het derde medicijn dat het basisprobleem van CF aanpakt en dat ontwikkeld is door Vertex. Het advies van de EMA (European Medicines Agency) voor het wel of niet goedkeuren van SYMDEKO in de Europese Unie wordt halverwege 2018 verwacht. Vervolgens zal de Europese Commissie een besluit nemen. Als SYMDEKO wordt goedgekeurd, zal per land besloten moeten worden of het middel wordt vergoed. In Nederland zouden er ongeveer 950 mensen in aanmerking kunnen komen voor SYMDEKO.

Het nieuwsbericht van Vertex kun je hier lezen.