Start grote klinische studies

  • Fasen-van-onderzoek_120.gif

Er is volop nieuws op het gebied van onderzoek. Farmaceut Vertex start
drie grote klinische studies. In deze onderzoeken ligt de focus op
twee verschillende medicijncombinaties.    

Onderzoek in Nederland 

Nederland is vertegenwoordigd in een omvangrijke studie naar de medicijncombinatie VX-445, tezacaftor en ivacaftor. Maar liefst vijf Nederlandse CF-centra doen mee aan
dit fase 3 onderzoek; het laatste stadium voordat – bij positieve resultaten – registratie plaatsvindt.
Het onderzoek begint naar verwachting binnen enkele maanden.

Personen die twaalf jaar of ouder zijn kunnen aan de studie meedoen, mits ze één F508del-mutatie plus één mutatie met minimale restfunctie hebben. Een minimale restfunctie houdt in dat het chloorkanaal CFTR nauwelijks tot niet werkt.

Onderzoek over de grens 

Ook buiten Nederland zijn er ontwikkelingen. In de Verenigde Staten en Europa gaan twee studies van start, gericht op de triplo medicijncombinatie VX-659, tezacaftor en ivacaftor. Deze onderzoeken vinden plaats vanwege de veelbelovende resultaten van eerdere onderzoeken met deze combinatie.

De ene studie richt zich op personen met één F508del-mutatie plus één mutatie met minimale restfunctie. Aan de andere studie kunnen personen meedoen die homozygoot zijn voor F508del, oftewel een dubbele F508del-mutatie hebben.

Als de longfunctie (FEV1) een goede vooruitgang laat zien én de resultaten met betrekking tot veiligheid goed zijn, dient Vertex een aanvraag in om deze medicijncombinatie als nieuw geneesmiddel te mogen registreren.