Twee klinische studies met nieuwe triple combinatietherapieën van start

  • onderzoeker_microscoop_150.jpg

Op korte termijn starten twee klinische studies met nieuwe triple combinatietherapieën bij Cystic Fibrosis van verschillende farmaceutische bedrijven. De onderzoeken vinden in eerste instantie plaats in de Verenigde Staten en het Verenigd Koninkrijk.

Galapagos kondigde deze week de start aan van hun eerste fase 2-onderzoek met een drievoudige combinatietherapie bij patiënten met Cystic Fibrosis (CF) en een dubbele F508del mutatie.

Tegelijkertijd meldde de Amerikaanse CF Foundation dat zij een fase 2-onderzoek ondersteunen met een combinatie van Symdeko (Tezacaftor en Ivacaftor) plus een zogenoemde “amplifier” van het bedrijf Proteastasis. Amplifiers zorgen ervoor dat er meer CFTR-eiwit beschikbaar is om op te vouwen tot chloridekanaal. Er is daardoor ook meer CFTR-eiwit beschikbaar om gecorrigeerd te worden door correctors (helpen het CFTR-eiwit op te vouwen) en potentiators (helpen het chloridekanaal te openen). Dit onderzoek wordt gedaan bij mensen met diverse soorten mutaties die goed reageren op Symdeko.

Het is goed om te zien dat meerdere farmaceutische bedrijven nu triple combinatie therapieën in ontwikkeling hebben die worden toegepast bij patiënten in fase 2 of, zoals de triple combinatie van Vertex, fase 3.

Wat is fase 2-onderzoek?
De ontwikkeling van nieuwe medicijnen verloopt in verschillende fasen. Lees meer over de fasen van onderzoek.