Registratie Kalydeco uitgebreid en vergoeding Orkambi aangevraagd

  • vergrootglas_web.png


Het Europese Geneesmiddelenbureau (EMA) heeft de marktvergunning uitgebreid voor KalydecoTM (ivacaftor) en heeft daarnaast het gebruik van Kalydeco goedgekeurd bij mensen met Cystic Fibrosis van 18 jaar en ouder met de R117H-mutatie.
Vertex heeft ook marktvergunning ontvangen voor ORKAMBI TM (lumacaftor/ivacaftor) voor patiënten van 12 jaar en ouder met de F508del-homozygoot-mutatie.

Kalydeco voor meer CF-patiënten beschikbaar

Het Europese Geneesmiddelenbureau (EMA) heeft op 18 november jl. de marktvergunning uitgebreid voor KalydecoTM (ivacaftor). De registratie omvat nu ook kinderen met CF in de leeftijd van 2 tot en met 5 jaar. Voor deze jonge kinderen is door Vertex een nieuwe gewichtsafhankelijke granuleformulering van ivacaftor (50 mg en 75 mg) ontwikkeld die wordt vermengd met zachte voeding of vloeistoffen.

De EMA heeft daarnaast het gebruik van Kalydeco goedgekeurd bij mensen met CF van 18 jaar en ouder met de R117H-mutatie.

KalydecoTM (ivacaftor) was al eerder geregistreerd voor toepassing bij mensen met CF van 6 jaar en ouder met ėėn van de 9 gatingmutaties in het CFTR-gen (G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N en S549R).

Marktvergunning Orkambi

Vertex heeft op 20 november ook marktvergunning ontvangen voor ORKAMBI TM (lumacaftor/ivacaftor), het eerste geneesmiddel dat zich richt op de onderliggende oorzaak van CF, voor patiënten van 12 jaar en ouder met de F508del-homozygoot-mutatie.

Wanneer zijn Kalydeco en Orkambi beschikbaar?

  • Kalydecotabletten voor patiënten met de R117H-mutatie kunnen in Nederland vanaf heden direct voorgeschreven worden (heeft vergoedingsstatus).
  • In zeer dringende en schrijnende situaties hebben artsen soms de mogelijkheid om voor een individuele CF-patiënt onder strikte voorwaarden een beroep te doen op het gebruik van het medicijn, in de periode tot aan het vergoedingsbesluit. CF-patiënten kunnen dit met hun arts bespreken.