Veelbelovende resultaten drievoudige medicijntherapie

  • vertex-pharmaceuticals-logo_270x140.jpg

De CFTR-medicijncombinatie van VX-659, tezacaftor en ivacaftor zorgt voor een verhoging van de longfunctie met
10-14% (absoluut) na vier weken, blijkt uit de tussenanalyse van Vertex. Het bedrijf voert momenteel twee fase 3 studies uit met deze middelen. 
Bij mensen met één F508del-mutatie en een mutatie met minimale functie ging de longfunctie (FEV1% voorspeld) met gemiddeld 14% (absoluut) omhoog ten opzichte van een placebobehandeling. Bij mensen met een dubbele F508del-mutatie kwam de longfunctie 10% (absoluut) hoger uit vergeleken met de controlegroep (Symdeko, tezacaftor/ ivacaftor). Met deze resultaten hebben de studies hun primaire einddoel nu al gehaald. De studies lopen nog door, ook om secundaire eindpunten te bepalen zoals veiligheid.

Het bericht van Vertex kun je hier vinden.