twitter facebook youtube instagram shop mail newsletter

Positieve tussentijdse resultaten triple therapie studies

  • 310x180.jpg

Vertex heeft positieve tussentijdse resultaten bekendgemaakt van hun fase 3 onderzoeken met de triple therapie (ivacaftor, tezacaftor en VX-445).
Fase 3 is het laatste stadium voordat (mogelijk) registratie van de medicijncombinatie plaatsvindt.   

In het onderzoek bij mensen vanaf 12 jaar met een dubbele F508del-mutatie (homozygoot) steeg de longfunctie gemiddeld met 10% na vier weken triple therapie. Deze mensen gebruikten daarvoor al een combinatie van ivacaftor en tezacaftor (Symkevi).

In het onderzoek bij mensen vanaf 12 jaar met een F508del-mutatie plus een zogenoemde minimale functie mutatie steeg de longfunctie gemiddeld met 13,8% na vier weken triple therapie.

De veiligheid en bijwerkingen waren niet anders dan voorheen bij eerdere en vergelijkbare onderzoeken.
De complete resultaten worden in het tweede kwartaal van 2019 verwacht.

Vertex verwacht in de tweede helft van 2019 een aanvraag voor registratie van één van hun triple therapieën in te kunnen dienen bij de European Medicines Agency (EMA). Naast het onderzoek met de VX-445 is Vertex namelijk ook bezig met een andere fase 3 studie (VX-659).    

Meer informatie vind je op deze website.