twitter facebook youtube instagram shop mail newsletter

Triple therapie stap dichterbij

  • Apotheek_300x200.jpg

De voorlopige resultaten van het fase 3 onderzoek met de triple therapie zijn dusdanig positief dat Vertex eind 2019 een aanvraag voor registratie gaat indienen bij de European Medicines Agency (EMA). Het betreft de medicijncombinatie tezacaftor, ivacaftor (Symkevi) en VX-445.

Voor wie? 

De aanvraag is van toepassing op mensen van 12 jaar en ouder met een dubbele F508del-mutatie en mensen met één F508del-mutatie plus een mutatie met een minimale functie. In de onderzoeksfase steeg de longfunctie gemiddeld met 10 respectievelijk 14%.

Ook mensen met CF in Nederland hebben aan het fase 3 onderzoek meegedaan, zij mogen deze triple therapie blijven gebruiken, mede in een onderzoek om de effecten op langere termijn te volgen.

Tijdspad 

Na goedkeuring door de EMA volgt het Nederlandse proces over vergoeding. Het tijdspad is gemiddeld twee jaar (vanaf nu) maar versnelling of vertraging is van veel factoren afhankelijk. De NCFS zet zich uiteraard in om deze therapie zo snel mogelijk beschikbaar te krijgen.

Onderzoek jongere kinderen 

Onderzoeken met jongere kinderen zullen worden opgezet, nu de keuze is gemaakt voor deze vorm van triple therapie.     

Het persbericht van Vertex vind je hier.