Orkambi eindelijk beschikbaar voor mensen met Cystic Fibrosis

Eindelijk goed nieuws over Orkambi: dit geneesmiddel zal worden opgenomen in het verzekerde zorgpakket!

Dat maakte het ministerie van VWS woensdagavond 25 oktober bekend. De NCFS is ontzettend blij met dit besluit voor alle mensen met CF die al zo lang wachten op dit medicijn. De inspanningen van de NCFS, patiënten, ouders, artsen en andere betrokkenen worden eindelijk beloond.



Hoeveel mensen krijgen nu Orkambi?

De opname in het pakket geldt per 1 november 2017. Orkambi is op dit moment geregistreerd voor CF-patiënten van 12 jaar en ouder met een dubbele F508del-mutatie.

Ongeveer 750 mensen met CF in Nederland hebben een dubbele F508del-mutatie. Van hen gebruiken op dit moment al zo'n 100 mensen Orkambi in het kader van een onderzoeksprogramma of op basis van 'compassionate use', voor mensen die een heel slechte longfunctie hebben. Nu Orkambi wordt opgenomen in het basispakket, kunnen nog eens 500 mensen (CF-patiënten van 12 jaar en ouder met een dubbele F508del-mutatie) het middel gebruiken.

De overige 150 patiënten met een dubbele F508del-mutatie zijn jonger dan 12 jaar, van wie ongeveer de helft tussen de 6-11 jaar. Een aanvraag voor uitbreiding van de registratie voor kinderen van 6-11 jaar is inmiddels ingediend bij de European Medicines Agency (EMA). Binnen enkele maanden wordt hierover uitsluitsel verwacht. Voor de NCFS is dit een belangrijke volgende stap en zodra we meer informatie hebben, zullen we hierover direct berichten. 

De verwachting is dat ook uitbreiding zal worden aangevraagd voor de leeftijdsgroep van 2-5 jaar.



Hoe nu verder?

Samen met uw arts besluit u of en wanneer u met Orkambi kunt beginnen. De voorbereidingen zijn getroffen om Orkambi snel beschikbaar te krijgen voor degenen die gaan starten met de behandeling. Er zal ook een groep van ongeveer 300 patiënten worden benaderd voor deelname aan onderzoek om de validering van minidarmpjes (organoids) af te ronden. De coördinatie hiervan ligt bij het UMC Utrecht, maar patiënten uit alle CF-centra kunnen meedoen aan dit onderzoek. Deelname aan dit onderzoek gebeurt in overleg met uw arts.



Een lange weg

Eind 2015 werd Orkambi® (lumacaftor/ivacaftor) al geregistreerd door de EMA voor de behandeling van mensen met CF vanaf 12 jaar met een dubbele (homozygote) F508del-mutatie. Orkambi is het eerste geneesmiddel dat zich richt op de onderliggende oorzaak van CF. Ivacaftor en lumacaftor zijn stoffen die aangrijpen op het probleem bij de vorming van chloridekanaaltjes in de cel.

Sinds de registratie is er veel gebeurd in de besluitvorming rondom de vergoeding van Orkambi en het was een lange weg. Het was hartverwarmend om te zien hoeveel mensen met CF en ouders hun ervaringen deelden, brieven schreven, een petitie startten/ondertekenden en in de media hun verhaal deden. 

Ga naar het Orkambi-dossier