Grote stap op weg naar genezing van CF

Stamcellen met Cystic Fibrosis (taaislijmziekte) in het laboratorium gerepareerd

Onderzoekers van het Hubrecht Instituut hebben in samenwerking met het UMC Utrecht voor het eerst ter wereld stamcellen met Cystic Fibrosis (CF, taaislijmziekte) gerepareerd. In darmstamcellen knipten de onderzoekers het stukje erfelijk materiaal waardoor CF wordt veroorzaakt, eruit en vervingen dat door een gezond stukje.

‘Dit is een grote stap op weg naar genezing van Cystic Fibrosis. Heel hoopvol. Nu profiteren patiënten er niet meteen van, maar de technologie gaat verder’, aldus Jacquelien Noordhoek, directeur van de Nederlandse Cystic Fibrosis Stichting.

De onderzoekers lieten de gerepareerde stamcellen in het laboratorium vervolgens uitgroeien tot zogenaamde minidarmpjes (organoïds). Door de eigen cellen van een patiënt te gebruiken, krijg je geen afstotingsreactie van het lichaam als deze zouden worden teruggezet.

Onderzoek longstamcellen volgende stap

Er is echter nog veel onderzoek en tijd nodig voordat een behandeling bij mensen met CF mogelijk is. Dit onderzoek staat nog aan het begin en richt zich op darmstamcellen. De onderzoekers hebben hierover veel meer kennis dan over longstamcellen. In de volgende stap van het onderzoek richten de onderzoekers zich op de longstamcellen: hoe zien deze er precies uit en hoe kunnen de onderzoekers ze laten groeien in het laboratorium? Patiënten zijn bovendien nog nooit met dit soort stamcellen behandeld. We moeten eerst nog leren of het veilig en mogelijk is om de bestaande stamcellen in de weefsels van patiënten te vervangen door deze gerepareerde stamcellen.

HIT CF

Het onderzoek naar de CFTR-functie in darmcellen van mensen met CF maakt onderdeel uit van HIT CF. Kijk op www.cfonderzoek.nl/hitcf voor meer informatie.