Succesvol ECFS-congres

ECFS_300x225.jpg


Focus op internationale samenwerking voor de behandeling van CF 

Het Europese CF-congres heeft dit jaar voor de 41ste keer plaatsgevonden. Van 7 tot 9 juni kwamen ongeveer 1850 mensen uit 51 landen bijeen in Belgrado, Servië. Ook Nederland was goed vertegenwoordigd. Artsen, andere zorgverleners en onderzoekers kwamen samen om de behandeling van mensen met CF te blijven verbeteren, o.a. door onderzoeksresultaten te delen en met elkaar in gesprek te gaan over wat goede zorg eigenlijk is.

Internationale samenwerking

Voorafgaand aan het congres waren er twee dagen met diverse meetings en workshops vanuit CF Europe, de overkoepelende organisatie voor Europese CF-patiëntenorganisaties. Er kwamen 71 vertegenwoordigers samen uit 31 landen. Belangrijke onderdelen waren de presentaties over twee grote Europese projecten, HIT-CF Europe en OligoGpivotalCF. Prof.dr. Kors van der Ent lichtte HIT-CF Europe toe, dat als doel heeft om voor mensen met hele zeldzame versies van CF een werkzame CFTR-modulator te vinden. Er gaan verschillende farmaceutische bedrijven meedoen met ieder een ander geneesmiddel in ontwikkeling. 
OligoG is een kandidaatmedicijn, ontwikkeld op basis van zeewier, dat de water- en zouthuishouding in de longen verbetert en dat nu onderzocht gaat worden in een fase 2 onderzoek. 

De laatste jaren is er steeds meer aandacht voor de verschillen in (kwaliteit van) zorg tussen de verschillende landen in Europa en daarbuiten. Er waren tevens presentaties over overlevingsverschillen tussen landen of mensen met een hoger of lager gemiddeld inkomen. Dit soort onderzoeksvragen kunnen worden onderzocht doordat veel landen al jaren een database bijhouden met medische gegevens van mensen met CF. Tijdens het congres waren er meetings om de kwaliteit van deze registraties te verbeteren en om de bijgehouden gegevens gelijk te trekken tussen Europese landen en bijv. Amerika, Canada en Australië.

Ontwikkeling geneesmiddelen

De ontwikkeling van nieuwe medicijnen voor mensen met CF blijft doorgaan, op het afgelopen Europese CF-congres werden de nieuwste resultaten bekendgemaakt. Er werden positieve resultaten gepresenteerd van de ontwikkelingsprogramma’s van Vertex, Galapagos, Proteostasis, Flatley Discovery Lab en Eloxx. Eloxx is een farmaceutisch bedrijf dat medicijnen ontwikkelt voor de klasse 1 mutaties (de zogeheten stop-mutaties) en zij lieten goede resultaten zien met hun kandidaatmedicijn in minidarmpjes.

Onderzoekers uit diverse landen zijn bezig geweest met het ontrafelen van onbekende, zeldzame versies van CF. Een aantal gebruikten daarvoor het minidarmpjes model, dat nu de Nederlandse grenzen officieel voorbij is gegaan.

De kennis over het aanpakken van alternatieve kanalen (om zo de verschillende versies van CFTR te omzeilen) neemt steeds meer toe. Zo zet het bedrijf Spyryx stappen in de goede richting met een zogeheten ENaC-inhibitor, een remmer van natriumkanalen. Het corrigeren van genen boekt ook grote vooruitgang.

Europese CF-registratie

In de Europese CF-registratie zijn in 2016 gegevens opgenomen van 44.719 mensen met CF uit 31 verschillende landen. Hier vind je het rapport, en een informatieve samenvatting.