Resultaten deelproject B: Voorspellen van effecten van de behandeling bij individuele patiënten

organoids-90x90.png


Een nieuwe methode om de effecten van nieuwe medicijnen, gericht op de oorzaak van CF, te voorspellen blijkt zeer waardevol. In het HIT CF programma zijn minidarmpjes (organoïden) speciaal bij CF in Utrecht ontwikkeld. Met deze baanbrekende techniek kan, door laboratoriumonderzoek naar darmcellen van individuele CF-patiënten, het effect worden voorspeld van nieuwe medicijnen voor hun behandeling. Zo kan voor iedere CF-patiënt de optimale combinatie van geneesmiddelen worden geselecteerd en kan bovendien voorkomen worden, dat eindeloos dure geneesmiddelen moeten worden gebruikt zonder resultaat.

Inmiddels zijn van ongeveer 300 kinderen en volwassenen met CF kleine stukjes weefsel uit de endeldarm genomen. De stamcellen hieruit zijn opgekweekt tot zogenoemde minidarmpjes (organoïden). Bij patiënten met CF en verschillende soorten erfelijke afwijkingen (mutaties) blijken de reacties op medicijnen in de minidarmpjes te verschillen, afhankelijk van de soort mutatie. De metingen zijn goed te herhalen. Hierdoor kan de test nu veel breder worden ingezet bij onderzoek naar (combinaties van) nieuwe medicijnen die de oorzaak van CF in de cellen aanpakken.

Er is ook veel belangstelling vanuit het buitenland om deze test te gaan gebruiken. De onderzoekers onder leiding van Dr. Jeffrey Beekman en Professor Kors van der Ent van het UMC Utrecht -WKZ hebben meerdere prestigieuze prijzen ontvangen voor dit baanbrekende werk.