Resultaten deelproject C: Nieuwe geneesmiddelen die de oorzaak van CF aanpakken

cf-gerelateerde_ziekte_120x120.jpg


Onder leiding van Professor Ineke Braakman is veel onderzoek gedaan naar het mechanisme hoe chloridekanalen worden gevormd. Het ‘opvouwen’ van lange strengen moleculen tot goed werkende eiwitten in chloridekanalen is een complex proces, waarin zij diverse stappen heeft ontrafeld. In samenwerking met Galapagos heeft zij vervolgens onderzocht hoe bepaalde moleculen en kandidaat medicijnen aangrijpen op dit vouwingsproces van eiwitten in de cellen van de luchtwegen en hoe dit verbeterd kan worden bij CF.

Onder leiding van Dr. Bob Scholte uit het Erasmus MC is in cellen van mensen met CF en bij muizen met CF onderzocht hoe ontstekingsprocessen in de longen verlopen. Het onderzoek laat zien dat er meerdere nieuwe mogelijkheden zijn om het effect van longontstekingen bij patiënten met CF te verminderen. Voordat deze kennis bij patiënten kan worden toegepast is nog meerdere jaren onderzoek nodig, eerst in de laboratorium modellen en vervolgens stap voor stap bij mensen.

Onder leiding van Dr. Hugo de Jonge uit het Erasmus MC is gewerkt aan het ontwikkelen van een nieuwe therapie met een bestaand hormoon (guanyline) om de water- en zouthuishouding bij CF te verbeteren. Dit laboratoriumonderzoek werd uitgevoerd op darmweefsel (o.a. in gekweekte mini-darmpjes) en longcellen. De uitkomst van deze studies in CF muizen voorspelt dat het extra geven van guanyline de vochthuishouding van de darm en daarmee de darmfunctie bij patiënten met CF kan verbeteren, onafhankelijk van de soort mutatie. Dit is vooral van belang bij patiënten met een neiging tot darmobstructie (‘DIOS’). In een gepland vervolgonderzoek wordt dit nader onderzocht. De effectiviteit van guanyline therapie voor longziekte bij CF is uit de studies bij muizen niet goed af te leiden en vereist nader onderzoek.