Resultaten deelproject D: Combinatie van nieuwe therapieën op maat voor de individuele patiënt


Salbutamol

Een deelproject heeft als doel te onderzoeken wat het effect is van het medicijn salbutamol op de functie van het CFTR-eiwit in een geselecteerde groep patiënten met CF. In het laboratorium hebben de onderzoekers met behulp van minidarmpjes gezien dat een behandeling met salbutamol, een medicijn dat nu gebruikt wordt bij de behandeling van astma, de CFTR-functie van patiënten met een A455E- of R117H-mutatie mogelijk zou kunnen verbeteren. Om te onderzoeken of salbutamol niet alleen werkt in het laboratorium maar ook wanneer patiënten dit medicijn nemen, zijn twee studies uitgevoerd; De ABBA I studie en de ABBA II studie. De ABBA I studie is inmiddels afgerond en de ABBA II studie loopt momenteel nog in drie CF-centra in Nederland.
Uit de ABBA I studie blijkt dat na de behandeling met de salbutamol pillen er voldoende salbutamol in het bloed aanwezig lijkt te zijn om het CFTR-eiwit te kunnen activeren. Bovendien werden veranderingen gezien zijn in de uitkomsten van de Neuspotentiaalmeting (Nasal Potential Difference; NPD). Deze veranderingen wijzen op een verbetering van de CFTR-functie gemeten in het neusslijmvlies. De resultaten van de ABBA ll worden in 2017 verwacht.

soja-150x150.png

Curcumine en Genistein

In een aantal deelprojecten zijn de effecten van bestaande voedingssupplementen (Curcumine en Genistein) al dan niet in combinatie met Kalydeco onderzocht bij mensen met een S1251N-mutatie.
In de TICTAC I studie is het effect van een 8 weken durende behandeling met de combinatie van curcumine en genistein onderzocht, bij 13 CF-patiënten met een S1251N-mutatie. Om het klinisch effect te onderzoeken zijn onder andere de volgende metingen gedaan: longfunctie, chloride concentratie in het zweet, body mass index (BMI) en kwaliteit van leven. De resultaten komen binnenkort beschikbaar. 

In de TICTAC II studie is het effect van Kalydeco geëvalueerd, 8 weken nadat patiënten met dit medicijn waren begonnen als onderdeel van hun standaard zorg. In deze studie zijn dezelfde metingen gedaan als in de TICTAC I studie. In totaal hebben 16 patiënten aan de TICTAC II studie meegedaan. 

In de TRIO studie, die net is gestart, zal bij patiënten met een S1251N-mutatie worden onderzocht wat het effect is van het toevoegen van genistein aan een behandeling met Kalydeco, omdat onderzoek in het laboratorium een toegevoegde waarde laat zien. In 2017 wordt dit project afgerond. 
Op dit moment krijgen ongeveer 35 mensen Kalydeco met een mutatie waarvoor Kalydeco is geregistreerd. Daarnaast krijgen 7 andere mensen met CF Kalydeco vergoed, dankzij het onderzoek met minidarmpjes. Zij hebben zeer zeldzame mutaties en zouden zonder dit onderzoek niet in aanmerking zijn gekomen.


Regenboogproject

In 2016 is het ‘Regenboogproject’ gestart, met deelnemers met zeldzame mutaties uit alle CF-centra. Het doel is dat voor iedere deelnemer duidelijk wordt, welke bestaande en in ontwikkeling zijnde medicijnen bij hen persoonlijk een goed effect hebben, met het doel om dit vervolgens te kunnen gaan gebruiken. Eind 2017 wordt dit project afgerond.