Oprichten van een centrale organisatie om wetenschappelijk onderzoek met nieuwe medicijnen te kunnen doen bij heel kleine groepen patiënten.


In de komende jaren zullen nieuwe geneesmiddelen worden ontwikkeld die getest moeten worden bij patiënten. Dat betekent dat er heel veel geneesmiddelenstudies nodig zijn. Dat is veel werk voor de CF-centra. Sommige studies richten zich op heel kleine groepen patiënten of op patiënten met heel zeldzame mutaties. Voor CF-centra is het vaak ondoenlijk om voor 1 of 2 patiënten een hele klinische studie te organiseren. In dit project zal een centrale klinische trial unit op 2 locaties (Utrecht en Rotterdam) worden opgericht die de centra hierin kan ondersteunen. Elke locatie heeft specifieke eigen mogelijkheden (neuspotentiaalmeting, longfunctiemeting bij jonge kinderen, organoïden, etc.). Alle Nederlandse CF-centra kunnen dergelijke studies door deze unit laten uitvoeren, terwijl ze er zelf bij betrokken blijven. Hierdoor kunnen zoveel mogelijk Nederlandse patiënten aan studies deelnemen en vroeg in aanmerking komen om nieuwe geneesmiddelen te gebruiken.

Gewenste startdatum en looptijd

Maart 2017; 5 jaar

Coördinerend onderzoekers

Prof. Kors van der Ent, UMC Utrecht, prof. Harm Tiddens, Erasmus MC Rotterdam

Partners

NCFS, alle Nederlandse CF-centra

Budget

€ 500.000