twitter facebook youtube instagram shop mail newsletter

Lange termijn effecten van CFTR-modulatoren bij een dubbele F508del-mutatie


In de komende jaren zullen nieuwe geneesmiddelen op de markt komen voor mensen met CF met een dubbele (homozygote) F508del-mutatie. Mensen kunnen individueel heel verschillend reageren op dergelijke medicijnen. Dat maakt het lastig om in de praktijk te kiezen welk medicijn een individuele patiënt moet krijgen. Een middel dat goed werkt moet zo snel mogelijk worden ingezet, maar een middel dat niet werkt veroorzaakt wellicht alleen maar bijwerkingen.

In dit project wordt van een groot aantal mensen met een dubbele F508del-mutatie, die worden behandeld met ivacaftor/lumacaftor (Orkambi) of ivacaftor/tezacaftor (Symkevi), een minidarmpje (organoïde) gemaakt. De reactie op deze medicijnen (verbetering of niet) wordt vergeleken met de uitslagen in de organoïden en een groot aantal andere factoren (bijvoorbeeld ziekte-ernst en de snelheid van achteruitgang voorafgaand aan de medicatie). Met de resultaten kunnen behandeleffecten in de toekomst beter worden voorspeld.

Gewenste startdatum en looptijd

Juni 2017; 4 jaar

Coördinerend onderzoeker

Prof. Kors van der Ent, UMC Utrecht

Partners

Alle Nederlandse CF-centra

Budget

€ 520.000

Status 2019 (juni)

Inmiddels zijn van alle deelnemers organoïden gemaakt en is het effect van ivacaftor/lumacaftor (Orkambi) op de organoïden getest. Op dit moment worden de lange termijn gegevens van de deelnemers verzameld, zodat de uitslag van de organoïden kan worden vergeleken met de ernst en het beloop van de ziekte voor en na het starten van ivacaftor/lumacaftor (Orkambi). Deze gegevens zullen in 2020 worden geanalyseerd.