twitter facebook youtube instagram shop mail newsletter

Minidarmpjes maken bij patiënten met een dubbele F508del-mutatie die worden behandeld met Orkambi. De reacties in de minidarmpjes worden vergeleken met de reacties van de patiënten op het gebruik van de medicijnen.


In de komende jaren zullen nieuwe geneesmiddelen op de markt komen voor mensen met CF en een dubbele (homozygote) F508del-mutatie. Patiënten kunnen individueel heel verschillend reageren op dergelijke medicijnen. Dat maakt het lastig om in de praktijk te kiezen welk medicijn een individuele patiënt moet krijgen. Een middel dat goed werkt moet zo snel mogelijk worden ingezet, maar een middel dat niet werkt, veroorzaakt wellicht alleen maar bijwerkingen. In dit project wordt van een groot aantal patiënten met een dubbele F508del-mutatie die worden behandeld met Orkambi, een minidarmpje (organoïde) gemaakt. De reactie van de patiënt op Orkambi (verbetering of niet) wordt vergeleken met de uitslagen in de organoïden en een groot aantal andere factoren (bijvoorbeeld ziekte-ernst en desnelheid van achteruitgang voorafgaand aan de medicatie). Met de resultaten kunnen behandeleffecten in de toekomst beter worden voorspeld.

Gewenste startdatum en looptijd

Juni 2017; 2 jaar

Coördinerend onderzoeker

Prof. Kors van der Ent, UMC Utrecht

Partners

Alle Nederlandse CF- centra

Budget

€ 300.000

Status 2019 (juni)

Inmiddels zijn van alle deelnemers organoïden gemaakt en is het effect van Orkambi op de organoïden getest. Op dit moment worden de langetermijngegevens van de deelnemers verzameld, zodat de uitslag van de organoïden kan worden vergeleken met de ernst en het beloop van de ziekte voor en na het starten van Orkambi. Deze gegevens zullen naar verwachting in de tweede helft van 2019 worden geanalyseerd.