Minidarmpjes maken bij patiënten met een dubbele F508del-mutatie die worden behandeld met Orkambi. De reacties in de minidarmpjes worden vergeleken met de reacties van de patiënten op het gebruik van de medicijnen.


In de komende jaren zullen nieuwe geneesmiddelen op de markt komen voor mensen met CF en een dubbele (homozygote) F508del-mutatie. Patiënten kunnen individueel heel verschillend reageren op dergelijke medicijnen. Dat maakt het lastig om in de praktijk te kiezen welk medicijn een individuele patiënt moet krijgen. Een middel dat goed werkt moet zo snel mogelijk worden ingezet, maar een middel dat niet werkt, veroorzaakt wellicht alleen maar bijwerkingen. In dit project wordt van een groot aantal patiënten met een dubbele F508del-mutatie die worden behandeld met Orkambi, een minidarmpje (organoïde) gemaakt. De reactie van de patiënt op Orkambi (verbetering of niet) wordt vergeleken met de uitslagen in de organoïden en een groot aantal andere factoren (bijvoorbeeld ziekte-ernst en desnelheid van achteruitgang voorafgaand aan de medicatie). Met de resultaten kunnen behandeleffecten in de toekomst beter worden voorspeld.

Gewenste startdatum en looptijd

Juni 2017; 2 jaar

Coördinerend onderzoeker

Prof. Kors van der Ent, UMC Utrecht

Partners

Alle Nederlandse CF- centra

Budget

€ 300.000