Fasen van onderzoek

fasen-van-onderzoek_200.gif


Bij de ontwikkeling van nieuwe medicijnen zijn verschillende fasen te onderscheiden. De doorlooptijd van de start van onderzoek naar nieuwe medicijnen totdat die medicijnen algemeen beschikbaar komen voor patiënten, varieert van ongeveer 10 tot 15 jaar.

Laboratoriumfase

Allereerst wordt uitgebreid onderzoek in het laboratorium gedaan. Vaak worden hiervoor cellen gebruikt die speciaal zijn gekweekt en waarin de werking van het chloorkanaal is verstoord, zoals bij Cystic Fibrosis het geval is. Soms volgt onderzoek met proefdieren. Bij Cystic Fibrosis worden daarvoor meestal muizen gebruikt, maar soms ook varkens of fretten. Wanneer de resultaten dan nog steeds positief zijn, gaat het onderzoek bij mensen van start.

Fase 1

Het belangrijkste doel van onderzoek in deze fase is om na te gaan wat een geschikte dosering van een medicijn is. In deze fase wordt ook nagegaan hoe mensen de behandeling verdragen. Ook wordt vaak onderzocht hoe het middel zich in het lichaam gedraagt en of de toedieningsvorm geschikt is (tablet, infuus of inhalatiemiddel). Voor deze fase wordt een beperkte groep (vaak gezonde) vrijwilligers om deelname gevraagd.

Fase 2

In deze fase van het onderzoek wordt nagegaan hoe vaak de nieuwe behandeling het gewenste effect heeft; dus of het effect heeft op bijvoorbeeld de werking van het chloorkanaal, de longfunctie of de tijd tot een nieuwe infectie optreedt.
Voor deze fase wordt een beperkte groep patiënten om deelname gevraagd.

Fase 3

In deze fase wordt de nieuwe behandeling vergeleken met een standaard behandeling of een nepmedicijn (placebo) Grote aantallen patiënten doen mee. Het onderzoek wordt uitgevoerd in meerdere ziekenhuizen, meestal zelfs in meerdere landen. In deze fase worden de behandelingen met elkaar vergeleken en wordt door loting (randomisatie) bepaald welke behandeling u krijgt. Deze loting is bedoeld om de groepen wetenschappelijk vergelijkbaar te maken en noch u, noch uw arts weet van tevoren welke behandeling u gaat krijgen.

Registratie

Als de resultaten van fase 3 onderzoek positief zijn, doet de fabrikant een aanvraag voor registratie bij de Amerikaanse (FDA), Europese (EMA) en Nederlandse (CBG) toezichthoudende autoriteiten.

Vergoeding

Als deze instanties een positief besluit nemen over toelating van het medicijn tot de markt, wordt de vergoeding geregeld via het College voor Zorgverzekeringen (CVZ).

Gebruik door patiënten

Op voorschrift van een arts kan de patiënt nu de medicatie gebruiken en krijgt hij deze ook vergoed.

Fase 4

In deze fase wordt het gebruik van het medicijn en eventuele bijwerkingen geëvalueerd op langere termijn.