twitter facebook youtube instagram shop mail newsletter

HIT CF 2.0

hit_cf_2.0_200x200.1.png


Therapie op maat voor mensen met CF door technieken en behandelingen te verbeteren en toe te passen. Dát is het doel van het nieuwste onderzoeksprogramma van de NCFS: HIT CF 2.0. 

HIT CF 2.0 is in januari 2017 van start gegaan om in vijf jaar een individueel afgestemde behandeling van de oorzaak van CF te realiseren voor 95% van de mensen met CF in Nederland. Bij de behandeling wordt de oorzaak van CF zo goed mogelijk aangepakt. Op deze pagina vind je informatie over de voortgang van alle zeventien projecten binnen HIT CF 2.0.


Wat gebeurt er in HIT CF 2.0?

190709_Pictogrammen_kalender_HIT_CF_2.0-03-01-100x100.jpg

Alle 17 projecten lopen  

Er is inmiddels €3.500.000 gerealiseerd en alle 17 projecten lopen.
In juni 2019 is een vijftal presentaties gegeven over de voortgang van HIT CF 2.0
Op deze pagina vind je een samenvatting van de presentaties. 

190709_Pictogrammen_kalender_HIT_CF_2.0-03-02-100x100.jpg

15 projecten op stoom

Het programma verloopt voortvarend: 15 van de 17 projecten lopen goed en twee projecten starten dit jaar. Drie van de €5.000.000 om al deze projecten uit te voeren, is binnen. In de biobank zijn nu minidarmpjes van 750 mensen met CF opgenomen en HIT CF Europe verloopt volgens planning.

In december 2018 bespraken 20 onderzoekers en de NCFS de voortgang van de projecten.

Een belangrijke vraag in HIT CF 1.0 was of we met minidarmpjes kunnen voorspellen hoe mensen met CF op CFTR-modulatoren (medicijnen) zullen reageren. Onderzoeken van het UMC Utrecht laten zien dat minidarmpjes meestal de werking in de mens goed kunnen voorspellen. Om te bepalen of minidarmpjes de reactie bij een individueel persoon kunnen voorspellen zijn er meer gegevens nodig. Deze informatie wordt verzameld bij het Regenboogproject en twee andere onderzoeken met patiënten. In alle drie de onderzoeken wordt de reactie op de persoonlijke minidarmpjes bestudeerd. Bovenstaande informatie werd gedeeld tijdens de eerste presentatie van de bijeenkomst.  

Eén presentatie ging over het Regenboogproject, uitgevoerd in het CF-laboratorium in het UMC Utrecht. Dit project is bedoeld om medicijnen te vinden voor mensen met zeldzame mutaties, omdat bedrijven daar niet zo snel medicijnen voor zullen ontwikkelen. Het project heeft als doel om op de minidarmpjes van de deelnemende mensen te testen wat de reactie is op ivacaftor (Kalydeco) en ivacaftor/lumacaftor (Orkambi). Ook wordt de reactie getest op 1400 medicijnen die door de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) - wat betreft veiligheid en werking - zijn goedgekeurd. Uit dit project blijkt dat de reacties tussen de minidarmpjes van diverse mensen verschillen, met soms een goed effect. Er zijn inmiddels veel resultaten binnen en het wordt steeds concreter welke middelen een positief effect zouden kunnen hebben. Het is de verwachting dat deze zomer de resultaten van ivacaftor (Kalydeco) en ivacaftor/lumacaftor (Orkambi) per persoon bekend zijn en door de behandelend arts met de betreffende patiënt worden besproken. De resultaten van de andere medicijnen worden in de loop van dit jaar verwacht.

De derde presentatie werd gegeven door het CF-laboratorium in het Erasmus MC Rotterdam. De onderzoekers uit Rotterdam bestuderen bicarbonaat, een regelaar van de zuurgraad, in minidarmpjes van mensen met CF. We zeggen altijd dat CFTR (het eiwit waarvan de functie verstoord is bij mensen met CF) chloride transporteert. Dat klopt ten dele, maar CFTR transporteert ook bicarbonaat de cel uit. Uit recente wetenschappelijke resultaten blijkt dat juist bicarbonaat belangrijk lijkt te zijn voor het soepel houden van het slijm. De onderzoekers hebben gevonden dat CFTR-modulatoren effect hebben op het transport van bicarbonaat. Ze gaan dit nog verder onderzoeken.

De laatste resultaten werden gedeeld door het laboratorium van de Universiteit Utrecht waar onderzoekers de vouwing van het CFTR-eiwit in de cel bestuderen én hoe de vouwing verloopt als er fouten (mutaties) aanwezig zijn. Het CFTR-eiwit is een kralenketting van 1480 kralen. De onderzoekers hebben ontdekt dat als de eerste helft van CFTR goed gemaakt wordt, er grotere kans is dat het eiwit op het celoppervlak komt, waar het zijn werk moet doen. Mutaties in de eerste helft van de CFTR-ketting zijn daarom meestal schadelijker dan in de tweede helft. Daarnaast zagen ze dat potentiators (die er voornamelijk voor zorgen dat CFTR vaker opengaat en chloride en bicarbonaat doorlaat) ook een effect hebben op de vouwing van het eiwit. Tot nu toe werd gedacht dat alleen correctors vouwing beïnvloeden.

De volgende bijeenkomst staat gepland in juni dit jaar, dan weer met een aantal ouders en een persoon met CF van de beoordelingsgroep onderzoek.

190709_Pictogrammen_kalender_HIT_CF_2.0-03-03-100x100.jpg

14 van de 17 projecten gestart

Het programma verloopt voortvarend: 14 van de 17 projecten zijn gestart en twee van de € vijf miljoen om al deze projecten uit te voeren, is binnen. In de biobank zijn nu minidarmpjes van 650 mensen met CF opgenomen.


In juni presenteren de onderzoekers de voortgang van de projecten aan de patiënten en ouders van de beoordelingsgroep onderzoek van de NCFS.

190709_Pictogrammen_kalender_HIT_CF_2.0-03-04-100x100.jpg


Eerste miljoen euro voor HIT CF 2.0

Voor het onderzoeksprogramma HIT CF 2.0 is tot nu toe 1.000.000 euro geworven en daar is de NCFS erg blij mee. HIT CF 2.0 heeft als doel een toekomst voor te bereiden waarin alle mensen met Cystic Fibrosis een behandeling kunnen krijgen die de oorzaak van CF aanpakt. Dit doel komt met dit bedrag een stapje dichterbij.

Lees het volledige bericht

190709_Pictogrammen_kalender_HIT_CF_2.0-03-05-100x100.jpg


Live uitzending op Facebook over HIT CF 2.0

Vincent Gulmans van de NCFS vertelt in een live video-uitzending op Facebook over de verschillende onderzoeksdomeinen van HIT CF 2.0 en beantwoordt vragen van kijkers. Klik op het Facebook-logo in de video om de de bijbehorende vragen te bekijken.

190709_Pictogrammen_kalender_HIT_CF_2.0-03-06-100x100.jpg


Minidarmpjes in Alumnimagazine Illuster (UU)

Jacquelien Noordhoek (directeur NCFS) en Jeffrey Beekman (moleculair bioloog UMC Utrecht) worden in het Alumnimagazine Illuster van de Universiteit Utrecht geïnterviewd over minidarmpjes en hoe zij samenwerken in het onderzoek naar Cystic Fibrosis. Beekman: 'Wij kunnen wel mooie oplossingen bedenken in het lab, maar die moeten uiteindelijk wel bij de patient terechtkomen.'

Lees het interview (vanaf pagina 14):

190709_Pictogrammen_kalender_HIT_CF_2.0-03-07-100x100.jpg

HIT CF 2.0 officieel van start!

De komende vijf jaar wordt nationaal en internationaal samengewerkt om een toekomst voor te bereiden waarin alle mensen met CF een effectieve behandeling kunnen krijgen, die de oorzaak van CF aanpakt.

190709_Pictogrammen_kalender_HIT_CF_2.0-03-08-100x100.jpg

Twee nieuwe onderzoeksprojecten gefinancierd

Twee projecten van HIT CF 2.0 kunnen in maart 2017 starten.

In het eerste project wordt onderzoek gedaan naar de werking van de nieuwe stoffen van farmaceut Galapagos op het defecte chloridekanaal bij mensen met Cystic Fibrosis.


In het tweede project
worden laboratoriumtechnieken ontwikkeld om geneesmiddelconcentraties in zeer kleine hoeveelheden bloed van CF-patiënten te meten.

De financiering voor deze projecten is toegekend uit het Translationeel Onderzoeksprogramma van ZonMw, Health~Holland en de Samenwerkende Gezondheidsfondsen.

190709_Pictogrammen_kalender_HIT_CF_2.0-03-09-100x100.jpg


UMC Utrecht en NCFS ondertekenen samenwerkingsovereenkomst

Het UMC Utrecht en de Nederlandse Cystic Fibrosis Stichting ondertekenden woensdag 11 januari een overeenkomst voor samenwerking in internationaal onderzoek. De ambitie is om de komende vijf jaar geïndividualiseerde behandeling voor alle mensen met Cystic Fibrosis in Nederland te realiseren. Als dat lukt, zal CF in de verdere toekomst voor patiënten geen dodelijke ziekte meer zijn. Een dergelijke nauwe samenwerking tussen een ziekenhuis en een patiëntenorganisatie is in Nederland uniek.

Lees het persbericht.