twitter facebook youtube instagram shop mail newsletter

HIT CF Europe


In het internationale onderzoeksprogramma HIT CF Europe bundelen onderzoekers, artsen, CF-centra en farmaceuten uit heel Europa de komende jaren hun krachten met één doel: nieuwe medicijnen vinden voor CF-patiënten met een zeldzame mutatie.

De Europese Commissie kende begin 2018 een subsidie van €6,7 miljoen toe aan het Europese HIT CF project. De subsidie maakt deel uit van het 'Horizon 2020 research program'. Binnen HIT CF Europe worden nieuwe technieken en behandelingen, die therapie op maat mogelijk moeten maken voor mensen met CF, verbeterd en toegepast. 

Er wordt eenmalig een hapje darmweefsel uit de endeldarm genomen en van dit biopt worden minidarmpjes gekweekt. Met behulp van deze minidarmpjes kan worden getest of een (combinatie van) medicijn(en), gericht op de oorzaak van CF in de cel, een positief effect gaat opleveren bij de desbetreffende patiënt.

Deze patiënten gaan vervolgens meedoen aan een internationaal onderzoek om de werkzaamheid van het betreffende medicijn te evalueren.

Lees meer over het onderzoeksprogramma op www.hitcf.org

Juni 2019 - Screening start deze zomer 

Alle drie de laboratoria (Utrecht, Leuven en Lissabon) staan klaar om te beginnen met het meten van kandidaatmedicijnen van Flatley Discovery Lab, Proteostasis Therapeutics en Eloxx. Het meten van 40 organoïden van 500 Europese patiënten met een zeldzame mutatie zal binnenkort (juli/ augustus) beginnen. De start van de screening heeft helaas vertraging opgelopen. Het duurde langer dan verwacht om op diverse plekken in Europa ziekenhuizen gereed te krijgen om mensen te ontvangen voor het afnemen van darmbiopten.

Maart 2019 - mutaties toegevoegd aan onderzoeksprogramma 

Het onderzoeksprogramma verloopt voorspoedig: minidarmpjes van de eerste tientallen patiënten zijn afgenomen. Het kweken en screenen op medicijnen in de drie laboratoria (Utrecht, Leuven en Lissabon) verloopt nu op dezelfde wijze. De farmaceuten Eloxx en Proteostasis nemen nu officieel deel aan het project met hun kandidaatmedicijnen, waardoor nog meer patiënten mee kunnen doen. Mensen met R553X, W1282X, R1162X, E60X en Q493X mutaties kunnen nu ook meedoen. De CF-centra zijn geïnformeerd over welke patiënten het (volgens de Nederlandse CF-registratie) gaat. Je kunt hier de nieuwsbrief van HIT CF Europe vinden. 

Artikel over HIT CF Europe in CFcenTRaal (maart 2018)