Triple therapie: F508del plus een andere mutatie

Pillen_150x150.jpg


In deze fase 3-studie wordt het effect onderzocht van de triple combinatietherapie met Vertex-445, Tezacaftor en Ivacaftor (Symkevi en Kalydeco) bij mensen van 12 jaar en ouder en een F508del-mutatie plus een mutatie met zogenoemde 'minimale functie'.

Er wordt gekeken naar de effecten op de longfunctie, exacerbaties (luchtweginfecties waarvoor behandeling met antibiotica per infuus noodzakelijk is), voedingstoestand, zweettesten, kwaliteit van leven (met de CFQ vragenlijst) en complicaties.

Deelnemers

Mensen vanaf 12 jaar, met een 
F508del-mutatie (heterozygoot)
plus een mutatie met zogenoemde
'minimale functie'
 (360 deelnemers
in totaal). 

Vanuit Nederland kunnen maximaal 
17 mensen deelnemen. De 
longfunctie (FE1% voorspeld) moet 
tussen 40% en 90% liggen.

Belasting

De studie duurt 32 weken, 
met tien controlebezoeken 
voor meting van longfunctie, 
bloed, zweettest en vragenlijsten.  

Meedoen

Aanmelding is niet meer mogelijk.

Looptijd

2018-2019

Contactpersonen

(Kinder)Longartsen van alle CF-centra