Orkambi bij Cystic Fibrosis en een A455E-mutatie

fles-met-gele-inhoud-150x150.1.png


Behandeling met Orkambi (lumacaftor/ivacaftor) bij CF-patiënten en een A455E-mutatie (VX-809-111)

Doel

Evaluatie van de werkzaamheid van een behandeling met Orkambi bij patiënten met Cystic Fibrosis van 12 jaar en ouder met ten minste één A455E-mutatie.

Aanpak

Het onderzoek bestaat uit 2 behandelingsperioden van 8 weken, gescheiden door een 8 weken durende periode waarin geen Orkambi of placebo wordt gebruikt (wash-outperiode). Proefpersonen worden willekeurig ingedeeld in 1 van de 2 behandelingsvolgorden: Orkambi gevolgd door placebo of placebo gevolgd door Orkambi.

Als er effectiviteit wordt aangetoond op groepsniveau, dan mogen de deelnemers aan de studie de studiemedicijnen tot aan vergoeding door de zorgverzekeraar, op kosten van de farmaceut blijven gebruiken.

Deelnemers

Mensen met CF van 12 jaar en ouder, met tenminste één A455E-mutatie en een longfunctie (FEV1) groter dan 30% van de voorspelde waarde en kleiner dan 90% van de voorspelde waarde.

Belasting

De studieduur per patiënt is ongeveer 32 weken en er zijn in totaal 8 studiebezoeken aan het ziekenhuis. Naast de standaardonderzoeken (longfunctie, bloed prikken, vragenlijsten) wordt er ook 4 keer een test op de suikerstofwisseling (OGTT) uitgevoerd.

Meedoen

Aanmelding is mogelijk. U kunt dit met uw eigen arts bespreken.

Looptijd

2017

Contactpersoon

Sabine Michel, Researchcoördinator CF-centrum Utrecht (088-7575146)