Triple therapie bij dubbele F508del-mutatie

Laboratorium_microscoop_150x150.jpg


In deze fase 3-studie wordt het effect onderzocht van de triple combinatietherapie met Vertex-445, Tezacaftor en Ivacaftor (Symkevi en Kalydeco) bij mensen van 12 jaar en ouder en een dubbele (homozygote) F508del-mutatie.

Er wordt gekeken naar de effecten op de longfunctie, exacerbaties (luchtweginfecties waarvoor behandeling met antibiotica per infuus noodzakelijk is), voedingstoestand, zweettesten, kwaliteit van leven (met de CFQ vragenlijst) en complicaties.

Deelnemers

Mensen vanaf 12 jaar, die een
dubbele F508del-mutatie
hebben (100 deelnemers in totaal).

Vanuit Nederland kunnen maximaal
14 mensen deelnemen. De
longfunctie (FE1% voorspeld) moet
tussen 40% en 90% liggen.

Belasting

De studie duurt 10 weken,
met zeven controlebezoeken
voor meting van longfunctie,
bloed, zweettest en vragenlijsten.  

Meedoen

Aanmelding is niet meer mogelijk.

Looptijd

2018-2019

Contactpersonen

(Kinder)Longartsen van alle CF-centra