VOCAL-studie

vergrootglas_150x150.png


In dit onderzoek worden de langere termijn effecten onderzocht van Kalydeco bij mensen met CF en tenminste één van de volgende klasse-3-mutaties: G178R, S549N, S549R, G551S, G1244E, S1251N, S1255P, of G1349D.

Er wordt gekeken naar exacerbaties (luchtweginfecties waarvoor behandelingmet antibiotica per infuus noodzakelijk is), de longfunctie, de voedingstoestand, bacterie- en schimmelkweken en complicaties.

Deelnemers

Patiënten met CF vanaf 6 jaar
die Kalydeco gebruiken en
tenminste één van de volgende
klasse-3-mutaties hebben:
G178R, S549N, S549R, G551S,
G1244E, S1251N, S1255P, of G1349D.

Belasting

Controles vinden plaats tijdens de
reguliere polikliniekbezoek. Patiënten
gebruiken Kalydeco + Vertex-661 en
na een rust (uitwas) periode gedurende
8 weken een nepmedicijn (placebo).
Voor de start, tussentijds en na afloop
vindt onderzoek plaats van longfunctie,
bloed, zweettesten en vragenlijsten.

Meedoen

Aanmelding is mogelijk

Looptijd

2015-2020

Contactpersonen

(Kinder)Longartsen van UMCU, Erasmus MC,
HagaZiekenhuis, UMCG, AMC/VUMC, Radboud UMC