Minidarmpjes voor Cystic Fibrosis


Met behulp van minidarmpjes (organoïden) kan voorspeld worden of een (combinatie van) medicijn(en), gericht op de oorzaak van CF in de cel, een positief effect gaat opleveren bij de desbetreffende patiënt.

Deze korte film is gemaakt door Ruud Bisseling

Onderzoekers en bedrijven kunnen op minidarmpjes testen of kandidaatmedicijnen werken of niet, voordat er onderzoek wordt gedaan met groepen patiënten. Ook op patiënten met zeldzame mutaties kan zo onderzoek worden gedaan. Normaal gesproken kunnen zij niet meedoen aan onderzoek, waar grotere groepen patiënten voor nodig zijn.

Nieuwe medicijnen kunnen ook op de minidarmpjes worden getest, om zo per patiënt telkens de optimale combinatie van medicijnen te vinden.

Onderzoek minidarmpjes

Het UMC Utrecht WKZ en het Hubrecht Instituut hebben een methode ontwikkeld om in het laboratorium uit darmcellen van CF-patiënten ‘stamcellen’ te isoleren. Deze stamcellen kunnen in het laboratorium heel lang bewaard blijven. Door het opkweken van stamcellen tot minidarmpje (organoïde) kan in het laboratorium worden onderzocht hoe goed iemand op nieuwe medicijnen reageert. Dit onderzoek maakt deel uit van het onderzoeksprogramma HIT CF.
Meer informatie over HIT CF en HIT Cf 2.0.

Het onderzoek is niet erg belastend voor patiënten. Er wordt eenmalig een hapje darmweefsel uit de endeldarm afgenomen (thermometermethode). In dat gedeelte van de darm zitten geen pijnsensoren. Het verdere onderzoek vindt plaats in het laboratorium.

zwelling_minidarm.jpg

Een illustratie van zwelling van organoiden na CFTR activatie. Organoiden bestaan uit een verzameling van cellen, waaronder stamcellen. 
Bron: promotieonderzoek Florijn Dekkers (PDF)

Minidarmpjes in een biobank

2015 en 2016 worden gebruikt om te onderzoeken of het testen op de minidarmpjes hetzelfde resultaat laat zien als wanneer de medicijnen worden toegediend aan de patiënt. Hiervoor wordt weefsel van CF-patiënten gebruikt dat nu al is opgenomen in een biobank. Daarnaast wordt het weefsel toegevoegd van zoveel mogelijk mensen die in 2015 behandeld (gaan) worden met medicijnen die het probleem van het CFTR-eiwit aanpakken in de cel. Het gaat om de volgende onderzoeken: ABBA, TicTac of TRIO. Ook weefsel van CF-patiënten die in de tweede helft van 2015 starten met de behandeling met Kalydeco (ivacaftor) is welkom.

Het streven is om vanaf de tweede helft van 2015 en begin 2016 zo veel mogelijk weefsel op te nemen van de mensen met zeldzame CF-mutaties. Momenteel wordt de mogelijkheid onderzocht om in de 2 jaar daarna van alle patiënten in Nederland het weefsel op te nemen in de Biobank. Uiterlijk eind 2018 zou daardoor de Biobank gevuld moeten zijn met minidarmpjes van alle Nederlandse CF-patiënten.

Patiënten die darmstamcellen laten afnemen, tekenen een overeenkomst voor het bewaren van de minidarmpjes en het gebruik ervan voor onderzoek.

Heeft u een vraag wanneer uw weefsel of dat van uw kind kan worden opgenomen? Neem dan contact op met uw (kinder)longarts of bespreek het tijdens de volgende controle.

organoids.jpg

Minidarmpjes Bron: Hubrecht Organoid Technology 


Zorgverzekeraars investeren miljoenen in minidarmpjes

In het Hubrecht Instituut in Utrecht ontwikkelde Clevers de minidarmpjes die nu worden gebruikt voor mensen met Cystic Fibrosis. Het doel is om medicijnen op maat te kunnen geven, helemaal kloppend met de genetische variant van de ziekte van de patiënt. Dit is aantrekkelijk voor verzekeraars omdat er efficiënt met deze dure medicijnen wordt omgesprongen.

7 patiënten met CF doen al mee met een proef en krijgen sinds een jaar een medicijn dat echt werkt. Madelief is er een van. Zij krijgt sinds anderhalf jaar een nieuw middel.

Lees het hele artikel en bekijk het fragment met Madelief op de website van EenVandaag.

Bron: website EenVandaag