twitter facebook youtube instagram shop mail newsletter

Update nieuwe behandelmethodes

DNA_fingerprint_data_300x225.jpg


Naast de ontwikkeling van CFTR-medicijnen die het chloridekanaal CFTR (CF-eiwit) verbeteren, worden er ook andere behandelmethodes ontwikkeld. Hieronder delen we een korte update van twee methodes.

‘Premature stopcodons’ onderdrukken

Onderzoekers in Amerika hebben een methode gevonden om premature stopcodons te onderdrukken, zodat er een volledig eiwit ontstaat. Dit is goed gelukt in cellen en in muizen in het laboratorium.

Ongeveer 10-15% van de mensen met CF heeft een mutatietype ‘prematuur stopcodon’. Bij het maken van eiwitten in de cel wordt de code van het erfelijk materiaal (DNA) afgelezen totdat er een stopteken in het DNA komt (stopcodon). Zo ontstaat mRNA, en dat wordt weer omgezet naar eiwit. MRNA wordt gemaakt als kopie van DNA, dat de code bevat voor de aanmaak van eiwit, zoals het CF-eiwit.

Bij sommige CF-mutaties (die eindigen op een X, zoals G542X) is er te vroeg een stopcodon: een prematuur stopcodon. Hierdoor wordt het DNA voor het CF-eiwit niet helemaal afgelezen, is het product mRNA te kort en wordt er geen eiwit gevormd.

De premature stopcodon mutaties zijn niet te verhelpen met de huidige CFTR-medicijnen, want die verbeteren het CF-eiwit. Deze nieuwe methode is misschien effectief, hiervoor is eerst nog meer onderzoek nodig. Als je meer wilt weten over deze methode, dan is hier het hele artikel te vinden.

CFTR aanmaken door mRNA te inhaleren

Het bedrijf Translate Bio gaat door met een studie bij mensen (fase 1/2) met het product MRT5005. Eerst is het product getest door het eenmalig aan mensen te geven, nu mogen ze het meermalen gaan toedienen.

MRT5005 wordt geïnhaleerd in de longen en bestaat uit gezond mRNA. Het lichaam kan dit vervolgens omzetten in ‘normaal’ CF-eiwit, zodat de zout- en waterbalans in de longen deels kan worden hersteld. Meer informatie vind je op de blog cysticfibrosisnewstoday en in de press release van het bedrijf zelf.