twitter facebook youtube instagram shop mail newsletter

Behandeling vóór de geboorte lijkt verloop van CF te vertragen

Fret_300x200.jpg


Kalydeco, een CFTR-modulator (medicijn) dat het probleem van CF aanpakt, kan worden gebruikt bij kinderen met CF vanaf de leeftijd van één jaar. De Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) heeft Kalydeco zelfs al goedgekeurd vanaf de leeftijd van zes maanden (april 2019).

Een logische vervolgvraag is: kan een CFTR-modulator al nut hebben vóór de geboorte? Als een kind na de geboorte CF blijkt te hebben (bijvoorbeeld via de hielprikscreening), dan was het in de baarmoeder al erfelijk belast. Dit heeft gevolgen voor de ontwikkeling van diverse organen en voor het goed groeien in de eerste maanden na geboorte.

Onderzoekers in Amerika stelden als hypothese dat het toedienen van Kalydeco (ivacaftor) tijdens de zwangerschap een positief effect zou hebben op de pasgeborene. Ze hebben dit getest op fretten met een G551D-mutatie, die bij mensen heel goed reageert op Kalydeco. Ze gaven de zwangere vrouwtjes Kalydeco tijdens en na de zwangerschap. Fretten met CF hebben vaak darmverstoppingen en zijn vrij licht vergeleken met de dieren zonder CF. Bij gebruik van Kalydeco hadden de nieuwgeboren fretten geen last van darmverstoppingen en een betere groei. Dit kwam doordat de CFTR-functie was verbeterd. Daarnaast hadden de pasgeboren mannelijke fretten een normale ontwikkeling van de voortplantingsorganen. Dit zou misschien kunnen betekenen dat ze niet onvruchtbaar meer zijn met deze behandeling. Ook de functie van de alvleesklier was beter en symptomen van longproblemen werden pas later vastgesteld.

Het lijkt erop dat het toedienen van Kalydeco in de baarmoeder een positief effect heeft op fretten met CFTR-mutaties. Het moet nog verder worden onderzocht of er ook nadelen zijn aan het zo vroeg blootstellen van een ongeboren fret aan Kalydeco of een andere CFTR-modulator. Ook zijn resultaten uit dit onderzoek niet één-op-één te vertalen naar de mens, omdat wij toch heel anders in elkaar steken en de ontwikkeling anders verloopt.

Dit bericht is een bewerking van het bericht op de Cystic Fibrosis News Today website, het originele artikel vind je hier.