twitter facebook youtube instagram shop mail newsletter

Europese aanpak om CF medicijnontwikkeling te versnellen

Medicijnen_versnellen 300x200.jpg


Binnen de Europese CF Society (ECFS) zijn een aantal artsen en onderzoekers de Strategic Planning Task Force gestart, een werkgroep om de ontwikkeling van nieuwe geneesmiddelen te versnellen. Dit willen ze vooral doen door kortere onderzoeken met nieuwe medicijnen bij mensen.

Waarom moet medicijnontwikkeling sneller? 

Er zijn inmiddels enkele medicijnen beschikbaar voor mensen met CF die aangrijpen op de oorzaak van CF: CFTR modulatoren. Toch is het goed om te streven naar een nog groter effect, minder bijwerkingen en minder interacties met andere medicijnen. Daarnaast zal de prijs van CFTR modulatoren omlaag kunnen gaan als meerdere bedrijven dit soort medicijnen op de markt brengen.  

Er zijn nog meer medicijnen die nog beter zouden kunnen werken, bijvoorbeeld antibiotica en slijmoplossers. Die zullen nodig blijven bij de behandeling van CF.  

Hoe kan de ontwikkeling versneld worden? 

De werkgroep Strategic Planning Task Force heeft gesproken en gediscussieerd met patiëntenorganisaties, artsen, onderzoekers, farmaceutische bedrijven en partijen die de wet- en regelgeving in de zorg bepalen.  

Uit de gesprekken bleek dat alle partijen vonden dat medicijnen sneller de markt op kunnen door het efficiënter inrichten van onderzoek bij patiënten (klinische studies). Ook vond men dat er nieuwe meetmethodes gebruikt moeten worden om de effectiviteit van medicijnen te bepalen. Daarnaast zou de aandacht gericht moeten zijn op medicijnen voor mensen met zeldzame CF mutaties of met mutaties die niet reageren op de huidige CFTR modulatoren. 

De regelgeving moet wel worden aangepast om een andere klinische studieopzet mogelijk te maken en ook om andere meetmethodes te gebruiken. Daarnaast zouden al bestaande netwerken voor klinische studies bij mensen met CF moeten gaan samenwerken.  

Wat is het praktische voorstel van de werkgroep? 

De werkgroep stelt voor dat toekomstige klinische studies naar nieuwe CF medicijnen kort duren, bijvoorbeeld vier weken. Daarna volgt een lange periode waarin iedereen het medicijn krijgt (open label studie) om de veiligheid en de effectiviteit op de lange termijn te bepalen. Het kandidaatmedicijn moet vergeleken worden met placebo en niet met andere CFTR modulatoren, dat zou te duur zijn en het onderzoek heeft dan veel meer tijd nodig.  

Ook vindt de werkgroep dat nieuwe én bestaande meetmethodes, die gevoeliger zijn dan longfunctiemetingen, ontwikkeld en onderzocht moeten worden. Daarnaast zijn er websites nodig waarbij mensen met CF gemakkelijk kunnen zien aan welke klinische studies ze mee kunnen doen.  

Wat zijn de vervolgstappen van de werkgroep? 

Er zal nu een Europese strategie worden ontwikkeld, samen met patiëntenorganisaties en netwerken van klinische studies, om dit te realiseren. Dit bericht is gebaseerd op de samenvatting van het artikel dat de werkgroep heeft gepubliceerd.