Nanodeeltjes mogelijk uniforme behandeling voor elke CF-er

Laboratorium_microscoop_250x165.jpg


Cystic Fibrosis (CF) is een monogenetische ziekte. Dit betekent dat CF veroorzaakt wordt door een mutatie in één gen, CFTR om precies te zijn. Men heeft echter ontdekt dat er in dit gen meer dan 2000 mutaties mogelijk zijn, wat ervoor zorgt dat CF er bij verschillende mensen helemaal anders uit kan zien.

De medicijnen die CF in de cel aanpakken (CFTR-modulatoren) en die nu op de markt zijn, Kalydeco® en Orkambi®, zijn mutatiespecifiek. Ongeveer de helft van de mensen met CF komt op dit moment niet in aanmerking voor behandeling met één van deze twee geneesmiddelen. Ze zijn ook erg duur waardoor er in veel landen geen vergoeding is voor Orkambi®. Bovendien zijn er soms (zoals bij elk medicijn) bijwerkingen.

Onderzoekers uit de Verenigde Staten zijn daarom bezig met het bedenken van een behandeling waar alle mensen met CF baat bij hebben. Hun aanpak houdt het gebruik van zogenoemde nanodeeltjes in. Dit zijn hele kleine deeltjes, zo’n 500 keer dunner dan een mensenhaar, waaraan CFTR-mRNA (actief DNA van het CFTR-eiwit) kan worden gehangen. Deze ‘opgeladen’ nanodeeltjes kunnen vervolgens geïnhaleerd worden. Op die manier kan in de longen nieuw, normaal functionerend CFTR-eiwit worden aangemaakt en blijven de luchtwegen goed bevochtigd.

De eerste onderzoeksresultaten in het laboratorium geven aanleiding tot het voortzetten van dit onderzoek. Op cellen van de luchtwegen van mensen met CF werd een stijging van de hoeveelheid én de functionaliteit van het CFTR-eiwit waargenomen. Ook bij muizen waaraan de nanodeeltjes werden toegediend werkte het CFTR-eiwit beduidend beter. De effecten van de nanodeeltjes zijn omkeerbaar, wat betekent dat als de behandeling gestopt wordt, de werking van het CFTR-eiwit daalt naar zijn oorspronkelijke niveau.

Voorzichtigheid blijft geboden omdat het hier gaat over de allereerste testen met deze nanodeeltjes. Voordat deze nieuwe aanpak effectief als behandelingsstrategie gebruikt zou kunnen worden, moeten alle fases van het klinisch onderzoek - waarin de veiligheid en doeltreffendheid van het medicijn op mensen getest wordt - doorlopen worden.

Dit item is een bewerking van dit bericht op de Amerikaanse nieuwswebsite CF News Today.
Het originele persbericht vind je hier. Het volledige wetenschappelijke artikel kun je hier lezen.