twitter facebook youtube instagram shop mail newsletter

Resultaten klinische studie nieuwe modulator

Patient_met_arts_300x200.jpg


Bij mensen met CF en een G551D-mutatie is een nieuw middel getest in een fase 2 studie in diverse landen. 

GLPG1837 is een specifiek type CFTR-modulator, een zogeheten potentiator. Potentiators verbeteren de werking van het CF-eiwit dat al in de celwand zit om zo meer chloride door te laten en daarmee de water-en-zout-balans te verbeteren. De enige potentiator die nu op de markt beschikbaar is, is Kalydeco (ivacaftor).

Het geteste middel wordt ontwikkeld door Galapagos/Abbvie. Bijna alle deelnemers aan de klinische studie (niet in NL) gebruikten al Kalydeco en moesten daar eerst een week mee stoppen voordat ze het testmiddel konden gebruiken. Dat ging in alle gevallen goed.

De longfunctie en zweetwaarde (is verhoogd bij mensen met CF) gingen weer naar de oude niveaus toen de deelnemers met Kalydeco stopten. Na vier weken GLPG1837 waren de waardes weer net zo goed als vóór het stoppen met Kalydeco. Dit suggereert dat GLPG1837 net zo goed werkt als Kalydeco. Deze bevindingen moeten nog worden getest met een klinische studie met meer mensen die langer duurt dan vier weken.

Het gepubliceerde artikel is vrij toegankelijk en vind je hier.