Gentherapie werkt bij muizen en minidarmpjes

dna-slinger-120x120.png


Gentherapie herstelt het zout- en watertransport in de luchtwegcellen van muizen met Cystic Fibrosis en in minidarmpjes. Onderzoekers ‘smokkelden’ hiervoor gecorrigeerd erfelijk materiaal van het CFTR-eiwit de cellen in via een onschuldig luchtwegvirus.

Of deze behandeling in de toekomst bij mensen zal aanslaan is nog lang niet duidelijk. ‘We moeten geen valse hoop bieden,’ zegt onderzoeksleider prof. Debyser uit Leuven. ‘Het ontwikkelen van een behandeling gebaseerd op gentherapie bij mensen zal nog jaren werk vragen. Maar gentherapie is duidelijk een veelbelovende kandidaat voor verder onderzoek naar een geneesmiddel voor CF’.

Gentherapie bij Cystic Fibrosis

Het onderzoek naar gentherapie bij muizen en minidarmpjes is gedaan door een onderzoeksgroep uit België, Nederland en Frankrijk. Eerder onderzoek naar gentherapie in Groot Brittannië liet al zien dat de behandeling met gentherapie veilig is.

Cystic Fibrosis

Lees meer over CF en over wat er bij CF aan de hand is.