stethoscope_120x120.png

Eigen medicatie tijdelijk 'on hold' voor deelname onderzoek?

In hoeverre zijn CF-patiënten bereid om deel te nemen aan onderzoek naar nieuwe medicijnen, als dat betekent dat zij in die periode hun medicijnen niet mogen gebruiken? En maakt de duur van het onderzoek uit voor hun keuze om wel of niet mee te doen?

Dat onderzochten wetenschappers in de Verenigde Staten door CF-artsen en hun patiënten die toegang hebben tot Kalydeco en/of Orkambi te ondervragen. De meeste ondervraagde patiënten en artsen blijken alleen voor een korte onderzoeksperiode (2 tot 4 weken) bereid om mee te doen.

Nieuw medicijn of placebo
Bij medicijnontwikkeling is onderzoek met een placebo-controlegroep belangrijk omdat er anders te veel deelnemers nodig zijn. Zo’n placebo-gestuurd onderzoek is echter alleen mogelijk als deelnemers tijdens de onderzoeksperiode geen toegang hebben tot hun eigen medicijnen. Ze testen nieuwe medicijnen die hun eigen medicijnen wellicht op den duur kunnen vervangen, of ze krijgen een placebo.

Als ook in een grotere onderzoeksgroep en in andere regio’s blijkt dat de deelnamebereidheid het grootst is bij korte onderzoeksperiodes, dan zullen onderzoekers en fabrikanten van medicijnen samen moeten werken om kortere placebo-studies te ontwikkelen.

Lees de onderzoekssamenvatting van Journal of Cystic Fibrosis (in het Engels)

longen_120x120.png


Gebruik van Ivacaftor/Lumacaftor bij een longfunctie van minder dan 40 procent?

Kunnen volwassenen met een dubbele 508del-mutatie en een longfunctie van minder dan 40 procent de medicijncombinatie lumacaftor/ivacaftor gebruiken? En hebben zij meer last van bijwerkingen dan deelnemers met een betere longfunctie?

Effectiviteit bij lage longfunctie
In grote placebo-gestuurde onderzoeken is aangetoond dat behandeling met de medicijncombinatie lumacaftor/ivacaftor de longfunctie van volwassenen met een dubbele 508del-mutatie gemiddeld verbetert. De deelnemers in deze onderzoeken moesten echter in een goede conditie zijn, waardoor deelnemers met een sterk verminderde longfunctie niet konden deelnemen aan het onderzoek. Dat betekent dat er weinig bekend is over de effectiviteit van de medicijncombinatie bij patiënten met een lage longfunctie.

Stoppen vanwege bijwerkingen
Van 53 (Franse) patiënten met een dubbele 508del-mutatie en een longcapaciteit van minder dan 40 procent is bekeken welke effecten er waren een maand en drie maanden na de start van de behandeling met de combinatietherapie. 16 van hen moesten binnen 3 maanden stoppen met de behandeling omdat er bijwerkingen in de luchtwegen (zoals druk op de borst en kortademigheid) optraden.

Ondanks het feit dat deze groep patiënten meer kans heeft op bijwerkingen in de luchtwegen én ze vaker voortijdig moeten stoppen, is de verbetering van de longfunctie na behandeling vergelijkbaar met die van deelnemers met een hogere longcapaciteit. Volgens de onderzoekers moeten de medicijnen dus aangeboden worden aan alle mensen met Cystic Fibrosis die ervoor in aanmerking komen, indien nodig in combinatie met luchtwegverwijders om de kans op bijwerkingen in de luchtwegen te verkleinen.

Lees de onderzoekssamenvatting van Journal of Cystic Fibrosis (in het Engels).