twitter facebook youtube instagram shop mail newsletter

ENaC-remmer verhoogt longfunctie

Human_lung_tissue_270x180.jpg


Natriumkanaal ENaC regelt samen met chloorkanaal CFTR de water-en-zout-balans in het lichaam. CFTR maakt het slijm vochtiger en ENaC maakt het juist droger. Bij mensen met CF is CFTR door erfelijke (genetische) mutaties minder (of niet) actief, waardoor er te weinig zout en water wordt aangetrokken naar de slijmlagen in bijvoorbeeld de longen. Daarnaast is ENaC meestal overactief, daarmee wordt het vochttekort in de slijmlagen versterkt. De oorzaak hiervoor is dat het eiwit dat de activiteit van ENaC reguleert (SPLUNC1) meer wordt afgebroken dan bij een gezond persoon.

Mensen van het bedrijf Spyryx Biosciences hebben een product ontwikkeld dat SPLUNC1 nabootst, het heet SPX-101. Het idee van SPX-101 is dat het dezelfde werking heeft als SPLUNC1: ENaC reguleren zodat dat kanaal niet teveel actief is bij mensen met CF.

Uit het net gepubliceerde onderzoek blijkt dat bijna alle mensen met CF minder SPLUNC1 in het slijm van de longen (sputum) hadden dan de controlegroep (mensen zonder CF en zonder longziekte). Ook bleek dat SPLUNC1 in CF-sputum heel snel ernstig was beschadigd. Hier waren verschillende eiwitafbrekers (proteasen) bij betrokken. SPX-101, door het bedrijf ontwikkeld, was juist wel stabiel. Deze resultaten gaven Spyryx Biosciences aanleiding om vervolgonderzoek te doen met SPX-101.

De volgende stap is nu bezig: een fase 2 onderzoek bij mensen met CF. Hieruit is al gebleken dat SPX-101 de longfunctie verhoogt. De fabrikant geeft op de eigen website meer uitleg (in het Engels) over hun medicijn in ontwikkeling.

Als met SPX-101 ENaC beter gereguleerd kan worden, blijven de luchtwegen beter vochtig en kunnen infecties worden tegengegaan om zo de longfunctie (deels) te herstellen. Een voordeel is dat SPX-101 onafhankelijk van de CFTR-mutatie werkt, het zou in theorie werkzaam kunnen zijn bij alle mensen met CF. CFTR-medicijnen pakken de verstoorde functie van CFTR aan. In combinatie met SPX-101 zou zowel de functie van CFTR als ENaC kunnen worden hersteld. Ook op andere aandoeningen (zoals een trilhaardefect of astma) zou SPX-101 van toepassing kunnen zijn.

Dit bericht is een bewerking van de lekensamenvatting die de onderzoekers zelf hebben geschreven. De wetenschappelijke samenvatting vind je hier.