twitter facebook youtube instagram shop mail newsletter

Proteostasis ontwikkelt CFTR-medicijnen

Lab_300x200.jpg


Farmaceut Proteostasis heeft voor mensen met CF drie typen medicijnen in ontwikkeling. Ze testen deze medicijnen apart, maar ook tegelijk: amplifier PTI-428, corrector PTI-801 en potentiator PTI-808 (zie uitleg hieronder). 

In een fase 1 klinische studie is deze triple combinatie getest bij 31 mensen met CF met één of twee F508del-mutatie(s). In veertien dagen ging de longfunctie omhoog met 5%. Ook gingen de zweetwaardes omlaag met zo’n 20-24 punten. In andere klinische studies met CFTR-medicijnen mogen mensen niet meedoen als hun longfunctie voorafgaand aan de studie ineens is gezakt. Bij dit onderzoek mocht dat wel: deze groep liet 6% verbetering in longfunctie zien en 8% t.o.v. mensen die een placebobehandeling kregen.

De longfunctiewaardes waren nog niet maximaal na de behandeling van veertien dagen, wat suggereert dat de uiteindelijke verbetering in longfunctie nog hoger zou kunnen zijn. Het bedrijf is van plan om door te gaan met fase 2 en 3 klinische studies.

Amplifiers zorgen ervoor dat er meer CFTR beschikbaar is om op te vouwen tot chloorkanaal. Er is daardoor ook meer CFTR beschikbaar om gecorrigeerd te worden door correctors (CFTR beter vouwen en transporteren) en potentiators (CFTR als chloridekanaal openzetten).

Lees meer in het persbericht of op de website van CF news today.