Veel bedrijvigheid in ontwikkeling nieuwe CF-medicijnen

400x250.png


In de eerste editie van CFcenTRaal 2018 schreven we over medicijnen voor CF die ontwikkeld zijn door Vertex. Maar er zijn ook andere bedrijven die medicijnen maken om het basisprobleem van CF aan te pakken. Deze medicijnen bevinden zich nog in de ontwikkelingsfase. Het ontwikkelen van meerdere medicijnen is belangrijk, omdat er veel verschillende versies (mutaties) van CF zijn, met elk andere gevolgen. 

In de figuur zie je een schematische weergave van een cel. Van het DNA in de celkern worden uiteindelijk eiwitten gemaakt. CFTR is zo'n eiwit en wordt een chloorkanaal in de wand van de cel. Bij mensen met CF wordt, als gevolg van een DNA-fout, het CFTR-eiwit minder of niet aangemaakt of het krijgt een andere vorm, waardoor de werking als chloorkanaal minder is. Medicijnen kunnen ingrijpen op allerlei stappen tussen CFTR in het DNA en als chloorkanaal.

Bedrijven die momenteel nieuwe medicijnen voor CF testen in mensen zijn Proteostasis Therapeutics, Flatley Discovery Lab, ProQR, Translate Bio, Eloxx en Galapagos. Moderna Therapeutics, ReCode Therapeutics en Arcturus Therapeutics werken ook aan nieuwe geneesmiddelen, maar die onderzoeken zijn nog in de laboratoriumfase.

De medicijnen die nu in Nederland beschikbaar zijn, om het basisprobleem van CF aan te pakken, bestaan uit één of twee medicijnen. Het lijkt erop dat triple combinaties (dus drie medicijnen tegelijk) beter werken. In het laboratorium kunnen met minidarmpjes, gemaakt van iemands eigen cellen, diverse medicijnen en medicijncombinaties worden getest op het beste effect. Zo kan de beste therapie per persoon en/of per mutatie van CF worden bepaald, zonder dat iemand zelf alle medicijnen moet uitproberen.

Er zijn veel verschillende medicijnen voor CF in ontwikkeling. Al deze medicijnen zorgen ervoor dat het CFTR-eiwit (het chloorkanaal), beter kan werken. Het uiteindelijke doel is: in de lichaamscellen van iemand met CF zoveel activiteit van CFTR bereiken dat het lijkt op de situatie bij gezonde mensen.