Nieuw kandidaatmedicijn voor CF in ontwikkeling

Longen_dummy_250x165.jpg


Arrowhead Pharmaceuticals is een farmaceutisch bedrijf dat een kandidaatmedicijn aan het ontwikkelen is voor mensen met CF, gericht op ENaC in de longen. ENaC is een natriumkanaal in de cellen, en eigenlijk de tegenhanger van CFTR (het chloridekanaal dat CF kan veroorzaken als het niet goed werkt).

Het transport van natrium en chloride samen houden het zout- en watergehalte binnen en buiten de cellen in een goede balans. Diverse bedrijven zijn bezig met het ontwikkelen van remmers van ENaC. Maar die remmers werken vaak niet lang genoeg of grijpen ook aan op ENaC in de nieren, met ernstige gevolgen.

Arrowhead maakt daarom een remmer van ENaC met een soort vlaggetje eraan dat alleen wordt herkend door longcellen. Het kandidaatmedicijn van Arrowhead heet ARO-ENaC en het bedrijf laat zien dat het ENaC kan remmen in de longen van ratten.

Er zijn nog diverse onderzoeken in dieren nodig voordat dit kandidaatmedicijn geprobeerd kan worden bij mensen. Het moet bijvoorbeeld nog duidelijk worden wat het remmen van ENaC doet met het vochtgehalte van de longen, de dikte van het slijm, en uiteindelijk met de ziekteverschijnselen bij CF.

Hier lees je het Amerikaanse nieuwsbericht.