twitter facebook youtube instagram shop mail newsletter

Orkambi en Symkevi: hoe zit het?


De laatste tijd berichten we vaak over Orkambi en Symkevi. Deze twee geneesmiddelen lijken veel op elkaar. Welk medicijn is voor wie geschikt, wat zijn de verschillen tussen de twee en in hoeverre is Symkevi de opvolger van Orkambi? Op deze vragen geven we in dit bericht antwoord.

In beide medicijnen zit ivacaftor (Kalydeco) plus een corrector. Voor Orkambi is dat lumacaftor, voor Symkevi is dat tezacaftor. Correctoren verbeteren de vouwing en het transport van CFTR (het CF-eiwit) naar de celwand, zodat CFTR daar zijn functie als chloridekanaal kan uitvoeren. Vervolgens is ivacaftor nog nodig om CFTR vaker open te zetten, zodat er meer chloride kan worden doorgelaten. CFTR zet chloride de cel uit, om zo de water-en-zout-balans op orde te houden en het slijm op de cellen van organen soepel te houden in plaats van taai. Bij mensen met CF is de functie van CFTR verstoord.

De medicijnen die CFTR verbeteren, worden CFTR-modulatoren genoemd.

190114_cel_met_modulatoren_Tekengebied_1_-_605_x_410.png

Voor wie zijn Orkambi en Symkevi bedoeld? 

Orkambi is op dit moment goedgekeurd voor mensen van zes jaar of ouder met een dubbele F508del-mutatie. Er loopt nu een uitbreidingsprocedure in Europa voor kinderen van 2-5 jaar. In januari 2019 heeft de Europese Commissie Orkambi goedgekeurd voor deze leeftijdsgroep met een dubbele F508del-mutatie. Wat Nederland betreft moet het Zorginstituut nu nog akkoord geven, de verwachting is dat hier rond mei 2019 meer bekend over is.  

Symkevi is recent door de Europese Commissie goedgekeurd voor mensen van 12 jaar en ouder met óf een dubbele F508del-mutatie, óf één F508del-mutatie plus één van de 14 mutaties die bij onderzoeken ook reageerden op Symkevi: P67L, R117C, L206W, R352Q, A455E, D579G, 711+3A→G, S945L, S977F, R1070W, D1152H, 2789+5G→A, 3272-26A→G, 3849+10kbC→T. Symkevi is (nog) niet beschikbaar in Nederland, de minister van Medische Zorg en Sport neemt hier een besluit over nadat het Zorginstituut een advies heeft uitgebracht. In de Verenigde Staten en Canada heet het medicijn overigens Symdeko.

Wat zijn de verschillen? 

Het verschil tussen Orkambi en Symkevi is de corrector die in de combinatiepil zit (lumacaftor of tezacaftor). Uit onderzoek bij mensen met CF is gebleken dat Symkevi iets beter werkt dan Orkambi als er wordt gekeken naar de verbetering van de longfunctie, de bijwerkingen en de werking in combinatie met andere medicatie (interacties) (ref. Tezacaftor for the treatment of cystic fibrosis). De benauwdheid die kan ontstaan bij het gebruik van Orkambi wordt bij Symkevi niet gezien. Dat biedt dus een mogelijkheid voor patiënten die nu geen Orkambi kunnen verdragen. Een ander voordeel van Symkevi is dat dit medicijn wél goed samengaat met hormonale anticonceptie. Daarnaast is Symkevi voor meerdere versies (mutaties) van CF beschikbaar waardoor er meer mensen in aanmerking kunnen komen voor een CFTR-modulator.

Vertex gaat verder met tezacaftor, en niet met lumacaftor, voor het ontwikkelen van de drievoudige medicijncombinaties. Met deze combinaties wordt nu (ook in Nederland) onderzoek gedaan. De eerste resultaten hiervan worden dit voorjaar verwacht.

Moet ik overstappen? 

Mensen met een dubbele F508del-mutatie die 12 jaar of ouder zijn, hebben straks twee opties: Orkambi of Symkevi. Symkevi wordt door Vertex ‘een nieuwe behandeloptie’ genoemd voor mensen met een dubbele F508del-mutatie. Symkevi is niet per se een vervanger, maar wel een opvolger (want nieuwer). Vertex heeft bijvoorbeeld recent een aanvraag ingediend in Schotland voor de vergoeding van zowel Orkambi als Symkevi. 
Aspecten die meespelen bij een eventuele overstap zijn de effecten van Orkambi (zoals verbetering van longfunctie), interacties met andere medicijnen en de voorkeur van de patiënt zelf. Kortom, als je heel goed reageert op Orkambi zal het niet per se beter gaan met Symkevi. Het is belangrijk, als Symkevi beschikbaar komt, dit met je arts te bespreken.