Dossier Orkambi

daaromorkambi.2.jpg

Orkambi® (lumacaftor/ivacaftor) is eind 2015 door de European Medicines Agency geregistreerd voor de behandeling van mensen met Cystic Fibrosis vanaf 12 jaar met een dubbele (homozygote) F508del-mutatie. Orkambi is het eerste geneesmiddel dat zich richt op de onderliggende oorzaak van CF. Ivacaftor en lumacaftor zijn stoffen die aangrijpen op het probleem bij de vorming van chloridekanaaltjes in de cel. 

Wat is er gebeurd in de besluitvorming rondom de vergoeding van Orkambi®? Bekijk de tijdlijn.


27 juni 2017 - Petitie aangeboden aan commissie VWS

Paulien Noordzij en de NCFS bieden de petitie 'Orkambi in het basispakket' met ruim 90.000 handtekeningen aan aan de commissie voor Volksgezondheid. 


21 juni 2017 - Onderhandelingen over Orkambi hervat

Het ministerie van VWS hervat op korte termijn de onderhandelingen met fabrikant Vertex over Orkambi. Er is minister Schippers veel aan gelegen om Orkambi voor mensen met Cystic Fibrosis beschikbaar te krijgen. Dat was de uitkomst van het gesprek dat woensdag 21 juni op initiatief van de NCFS plaatsvond. De NCFS is erg blij met dit resultaat en blijft druk uitoefenen op betrokken partijen.


20 juni 2017 - Internationale brief naar Vertex en ministeries

CF Europe en EURORDIS, de Europese organisatie voor zeldzame ziekten, sturen een gezamenlijke brief naar de Nederlandse en Vlaamse ministers van Volksgezondheid en naar de farmaceut Vertex met het dringende verzoek om de onderhandelingen over Orkambi te hervatten. 


12 juni 2017 - Ouders verzamelen persoonlijke verhalen

Om kamerleden te informeren over wat Orkambi is en wat het doet, heeft een groep ouders van kinderen met CF persoonlijke verhalen verzameld. De verhalen van CF'ers die Orkambi gebruiken zijn gebundeld en samen met een brief gestuurd naar de Tweede Kamer. Bekijk het document 'Het verhaal achter Orkambi'.


9 juni 2017 - Gesprek met minister gepland

Op initiatief van de NCFS vindt op 21 juni a.s. een gesprek plaats op het ministerie van VWS over vergoeding van Orkambi. Minister Edith Schippers zal bij dit gesprek aanwezig zijn. De NCFS neemt een delegatie van veldpartijen mee, o.a. artsen, een zorgverzekeraar, het Hubrecht Instituut en prof. dr. Hans Clevers. De inzet van het gesprek is om de onderhandelingen zo snel mogelijk weer te laten beginnen, met als eindresultaat vergoeding van Orkambi.


8 juni 2017 - Ouders sturen brandbrief naar ministerie

Een groep van meer dan 200 ouders en patiënten stuurt een brandbrief naar minister Schippers, staatssecretaris Van Rijn en de vaste commissie VWS.


1 juni 2017 - Kamervragen over Orkambi

Karen Gerbrands (PVV) en Nine Kooiman (SP) dienen kamervragen in over het niet vergoeden van Orkambi.


30 mei 2017 - Ouders sturen brandbrief naar Vertex

Een groep van meer dan 225 ouders en patiënten stuurt een brandbrief naar Vertex.


29 mei 2017 - Q&A VWS onvolledig

Het ministerie van VWS stelt een Q&A op met antwoorden op veelgestelde vragen over het besluit om de onderhandelingen over Orkambi te beëindigen. Sommige antwoorden zijn echter onvolledig en de informatie over het aantal patiënten met Cystic Fibrosis dat baat kan hebben bij Orkambi, is pertinent onjuist. De NCFS reageert op de Q&A van VWS met aanvullende informatie.


24 mei 2017 - Veel handtekeningen in online petitie

Paulien Noordzij, moeder van een zoon met CF, start de online petitie 'Orkambi in het basispakket'. Het aantal handtekeningen loopt snel op en na een dag staat de teller al op 40.000. De NCFS ondersteunt dit initiatief van harte.


23 mei 2017 - #daaromOrkambi

De NCFS roept patiënten, ouders en andere betrokkenen op om van zich te laten horen op social media met de hashtag #daaromOrkambi. Honderden mensen delen hun verhaal, woede of frustratie op Facebook en Twitter.


23 mei 2017 - NCFS onthutst: Orkambi wordt niet vergoed

Het ministerie van VWS nam vandaag het besluit om Orkambi niet te vergoeden voor CF-patiënten in Nederland. 'Onaanvaardbaar', zegt Jacquelien Noordhoek, directeur van de Nederlandse Cystic Fibrosis Stichting (NCFS). 'Veel mensen met Cystic Fibrosis hebben hun hoop gevestigd op dit medicijn dat de oorzaak van hun ziekte kan aanpakken. Verschrikkelijk dat die hoop hen is ontnomen.' De NCFS zet zich tot het uiterste in om het besluit over het niet vergoeden van Orkambi terug te laten draaien.


16 mei 2017 - NCFS stuurt brandbrief over Orkambi naar VWS

De frustratie bij de NCFS loopt op. Anderhalf jaar na Europese registratie is Orkambi nog altijd niet beschikbaar voor mensen met Cystic Fibrosis in Nederland. Reden voor de directeur, Jacquelien Noordhoek, om een brief te sturen naar de directeur-generaal ‘Curatieve Zorg’ en de directeur ‘Geneesmiddelen en Medische technologie (GMT)’ van VWS. ‘Ik doe een dringend beroep op u om zo spoedig mogelijk een positief besluit tot vergoeding van Orkambi voor honderden mensen met CF te realiseren’, schrijft Jacquelien Noordhoek in de brief.

20 april 2017 - Onderhandelingen nog niet afgerond

De onderhandelingen tussen VWS en Vertex over Orkambi® voor Cystic Fibrosis zijn nog steeds niet afgerond. VWS kan en wil nog geen mededeling doen over het tijdstip waarop een uitslag van deze onderhandelingen kan worden verwacht. De NCFS vindt het erg frustrerend dat CF-patiënten nog langer op nieuws over Orkambi moeten wachten.


20 februari 2017 - Onderhandelingen officieel gestart

Het ministerie van VWS en de fabrikant van Orkambi - Vertex - zijn officieel gestart met de onderhandelingen over Orkambi. De NCFS heeft de afgelopen dagen veelvuldig contact gehad met het ministerie en dit bericht vanochtend (20 februari) vroeg te horen gekregen.


20 december 2016 - Nieuw advies vergoeding Orkambi

Het Zorginstituut Nederland heeft het farmaco-economisch model (de berekening van alle kosten en ‘baten’) dat de farmaceut (Vertex) over Orkambi heeft aangeleverd, goedgekeurd. Het Zorginstituut is van mening dat de effectiviteit van Orkambi bewezen wordt geacht en is tevreden over de extra onderbouwing van de farmaceut. De hoogte van de prijs is wel een probleem volgens het Zorginstituut.


29 september 2016 - Orkambi voor kinderen van 6-11 jaar goedgekeurd in VS

Ondertussen goed nieuws uit de VS: de Amerikaanse FDA heeft goedkeuring verleend aan de registratie van Orkambi voor kinderen met CF van 6 tot en met 11 jaar met een dubbele F508del-mutatie. Een vergelijkbare aanvraag voor deze uitbreiding van de leeftijdsgroep wordt naar verwachting in de eerste helft van 2017 ingediend bij de Europese Autoriteit (EMA).


16 augustus 2016 - Dossier Orkambi terug naar Zorginstituut

De fabrikant van Orkambi dient eind augustus een nieuw dossier in bij het Zorginstituut Nederland voor een nieuw advies. Ondertussen overweegt het Zorginstituut of door het meten van het individueel effect van medicijnen, in de toekomst medicijnen sneller beschikbaar kunnen komen voor mensen die er baat bij hebben.


21 juni 2016 - NCFS dringt aan op snelle besluitvorming

NCFS-directeur Jacquelien Noordhoek sprak vandaag met het ministerie van VWS en drong aan op snelle besluitvorming over de vergoeding van Orkambi. Van minister Schippers moeten het Zorginstituut Nederland en de fabrikant hierover opnieuw in gesprek. Dit moet leiden tot een nieuwe beoordeling en een nieuw advies van het Zorginstituut.


16 juni 2016 - Gesprekken met fabrikant tijdelijk stopgezet

De vaste commissie voor VWS hield vandaag Algemeen overleg over pakketbeheer, waar een vraag werd gesteld over toelating van Orkambi in het verzekerde zorgpakket. De minister zei dat de gesprekken met de fabrikant momenteel even zijn stopgezet, omdat de fabrikant aanvullende informatie moet aanleveren.


24 mei 2016 - Negatief advies Zorginstituut Nederland

De NCFS betreurt het zeer dat het Zorginstituut Nederland een negatief advies over opname van Orkambi in het verzekerde zorgpakket, uitbrengt aan de minister van Volksgezondheid. Het Zorginstituut vindt het middel wel effectief, maar de kosten ervan te hoog.


22 april 2016 - NCFS pleit voor vergoeding Orkambi

NCFS-directeur Jacquelien Noordhoek pleitte voor vergoeding van Orkambi tijdens de openbare zitting van de Advies Commissie Pakket van het Zorginstituut Nederland. Jacquelien belichtte het perspectief van en voor mensen met Cystic Fibrosis. Haar betoog droeg bij aan het besluit van de commissie om de vergoeding van Orkambi niet op voorhand te weigeren vanwege de hoge kosten.


20 november 2015 - Marktvergunning voor Orkambi

Vertex ontvangt marktvergunning voor Orkambi® (lumacaftor/ivacaftor), het eerste geneesmiddel dat zich richt op de onderliggende oorzaak van CF, voor patiënten van 12 jaar en ouder met de F508del-homozygoot-mutatie.