Onvolledige en onjuiste informatie van VWS over Orkambi

 

Het ministerie van VWS heeft een Q&A opgesteld met antwoorden op veelgestelde vragen over het besluit om de onderhandelingen over Orkambi te beëindigen. Sommige antwoorden zijn onvolledig en de informatie over het aantal patiënten met Cystic Fibrosis dat baat kan hebben bij Orkambi, is pertinent onjuist. De NCFS reageert op de Q&A van VWS met aanvullende informatie.

 

Voor wie is het bedoeld?

VWS
Orkambi is in Europa alleen geregistreerd voor kinderen vanaf 12 jaar en volwassenen. Het middel is niet bedoeld voor alle patiënten met CF. Het is voor een specifieke groep patiënten met een bepaalde genetische mutatie, in dit geval de meest voorkomende mutatie. In Nederland zijn er ongeveer 750 mensen met deze vorm van CF. Voor deze groep patiënten is Orkambi het enige middel.

NCFS
Orkambi is voor deze groep het eerste en tot nu toe enige medicijn dat de oorzaak van CF aanpakt.

 

Wat doet het?

VWS
Er is volgens het Zorginstituut sprake van een relatief beperkte verbetering op de longfunctie. Daarnaast hebben patiënten ook minder last van exacerbaties (verergeringen longklachten).

NCFS
Het Zorginstituut gebruikt bij de beoordeling van effectiviteit van het middel alleen de longfunctie van CF-patiënten (FEV1) en laat andere uitkomsten die relevant zijn voor patiënten weg.

VWS
Om meer zekerheid over de werking te krijgen, zijn volgens het Zorginstituut meer lange termijn gegevens nodig.

NCFS
Er zijn - naast stijging van longfunctie - meer langetermijngegevens bekend, zoals het voorkómen van achteruitgang, vermindering van het aantal ziekenhuisopnames, vermindering van diabetes, verbetering van gewicht, afname van vermoeidheid, geen sondevoeding meer, niet op de wachtlijst voor een longtransplantatie hoeven, meer arbeidsparticipatie, minder mantelzorg en een betere kwaliteit van leven.

Zie ook het artikel ‘Assessment of safety and efficacy of long-term treatment with combination lumacaftor and ivacaftor therapy in patients with cystic fibrosis homozygous for the F508del-CFTR mutation (PROGRESS): a phase 3, extension study’ in The Lancet.

 

Waarom zijn we er niet uitgekomen?

VWS
Deze onderhandelingen zijn beëindigd, omdat het bereiken van een aanvaardbare prijs niet mogelijk bleek.

NCFS
Hiermee wordt een innovatieve ontwikkeling van geneesmiddelen die genetische defecten ongedaan kunnen maken, gestopt.

 

Voor welke prijs zou het wel vergoed worden?

VWS
Het Zorginstituut heeft berekend dat de prijs met 82% omlaag moet om het kosteneffectief te maken. Welke kortingspercentages geboden en gevraagd werden in de onderhandeling kunnen we helaas niet openbaar maken, maar als de fabrikant met een bod komt dat wel aanvaardbaar is, staan we daar uiteraard voor open.

NCFS
De berekening van de kosteneffectiviteit is voor een belangrijk deel gebaseerd op aannames en verwachtingen. Hiermee creëer je een schijnzekerheid over kosten. Veranderingen in de aannames kunnen tot een grote variatie in de kosten leiden. De door artsen, verzekeraars en NCFS voorgestelde gepersonaliseerde behandeling (met behulp van minidarmpjes/ organoïden) zal de kosten nog verder drukken en daardoor de kosteneffectiviteit verhogen.

 

Wat heeft het zorginstituut precies gezegd over Orkambi?

VWS

  • De meerderheid van de patiënten reageert niet op de behandeling. Het is van belang om deze groep voor het starten van behandeling te kunnen identificeren. De diagnostische test die daarvoor noodzakelijk is, is nog niet gevalideerd.

NCFS
Dit is pertinent onjuist. Uit onderzoek blijkt dat 80% van de CF-patiënten reageert op Orkambi, variërend van een enorme verbetering (toename van longfunctie van 30%) tot het ten minste voorkómen van achteruitgang. Bijna de helft van de patiënten heeft een stijging van de longfunctie van meer dan 5% en een kwart van de patiënten heeft een stijging van de longfunctie van ten minste 10%.

De diagnostische test (minidarmpjes/ organoïden) kan juist met het beschikbaar stellen van Orkambi worden gevalideerd. Na een jaar kunnen degenen die niet reageren, stoppen met de medicijnen. De voorspellende test is dan gevalideerd voor toekomstige patiënten en voor alle toekomstige nieuwe medicijnen.

VWS

  • Onder bepaalde voorwaarden kan een hogere kosteneffectiviteitsratio acceptabel zijn. Dat is bijvoorbeeld het geval als er mogelijkheden zijn deze kosteneffectiviteit positief te beïnvloeden. Mede gezien het vorige punt is een dergelijk vooruitzicht nu niet aanwezig.

NCFS
Met de benadering van de minidarmpjes (personalised medicine) is dit juist wel mogelijk.

 

Q&A van VWS over Orkambi

Lees de hele Q&A over Orkambi van VWS

 

Ga naar het dossier over Orkambi