Veelgestelde vragen over Orkambi

Orkambi is eindelijk beschikbaar voor mensen met Cystic Fibrosis. Bekijk hier de veelgestelde vragen over Orkambi:


1. Voor wie werkt Orkambi?

Orkambi® (lumacaftor/ivacaftor) is geregistreerd voor patiënten van 12 jaar en ouder met de dubbele F508del-homozygoot-mutatie. In Nederland zijn ongeveer 750 mensen met deze vorm van CF. Van deze groep zal:

  • een kleine groep geen effect merken of door bijwerkingen moeten stoppen
  • een kleine groep een beperkt effect merken
  • ongeveer 20 procent een longfunctiestijging van meer dan 10 procent bereiken
  • ongeveer 50 procent een longfunctiestijging van meer dan 5 procent bereiken

Er zijn - naast stijging van longfunctie - meer langetermijngegevens bekend, zoals het voorkómen van achteruitgang, vermindering van het aantal ziekenhuisopnames, vermindering van diabetes, verbetering van gewicht, afname van vermoeidheid, geen sondevoeding meer, niet op de wachtlijst voor een longtransplantatie hoeven, meer arbeidsparticipatie, minder mantelzorg en een betere kwaliteit van leven.


2. Hoeveel mensen krijgen nu Orkambi?

De opname in het pakket geldt per 1 november 2017. Orkambi is op dit moment geregistreerd voor CF-patiënten van 12 jaar en ouder met een dubbele F508del-mutatie.

Ongeveer 750 mensen met CF in Nederland hebben een dubbele F508del-mutatie. Van hen gebruiken op dit moment al zo'n 100 mensen Orkambi in het kader van een onderzoeksprogramma of op basis van 'compassionate use', voor mensen die een heel slechte longfunctie hebben. Nu Orkambi wordt opgenomen in het basispakket, kunnen nog eens 500 mensen (CF-patiënten van 12 jaar en ouder met een dubbele F508del-mutatie) het middel gebruiken.


3. Komt Orkambi ook beschikbaar voor kinderen onder de 12 jaar?

De overige 150 patiënten met een dubbele F508del-mutatie zijn jonger dan 12 jaar, van wie ongeveer de helft tussen de 6-11 jaar. Een aanvraag voor uitbreiding van de registratie voor kinderen van 6-11 jaar is inmiddels ingediend bij de European Medicines Agency (EMA). Binnen enkele maanden wordt hierover uitsluitsel verwacht. Voor de NCFS is dit een belangrijke volgende stap en zodra we meer informatie hebben, zullen we hierover direct berichten.

De verwachting is dat ook uitbreiding zal worden aangevraagd voor de leeftijdsgroep van 2-5 jaar. 


4. Hoe gaat het nu verder?

Samen met uw arts besluit u of en wanneer u met Orkambi kunt beginnen. De voorbereidingen zijn getroffen om Orkambi snel beschikbaar te krijgen voor degenen die gaan starten met de behandeling. Er zal ook een groep van ongeveer 300 patiënten worden benaderd voor deelname aan onderzoek om de validering van minidarmpjes (organoids) af te ronden. De coördinatie hiervan ligt bij het UMC Utrecht, maar patiënten uit alle CF-centra kunnen meedoen aan dit onderzoek. Deelname aan dit onderzoek gebeurt in overleg met uw arts.


5. Komen mensen die longgetransplanteerd zijn ook in aanmerking voor Orkambi?

De invloed van Orkambi op medicijnen die afstoting na transplantatie tegen gaan is niet onderzocht. Of u in aanmerking komt voor Orkambi kunt u het beste bespreken met uw arts. 


6. Leunt de NCFS nu achterover?

Absoluut niet. De vergoeding van Orkambi is een enorm belangrijke stap. We realiseren ons echter dat niet iedereen met CF hiermee is geholpen. We gaan door met het financieren van onderzoek en verbeteren van de kwaliteit van zorg om zo bij te dragen aan een langer en beter leven voor alle mensen met CF in Nederland.