Veelgestelde vragen over Orkambi


Veelgestelde vragen naar aanleiding van het bericht dat Orkambi niet vergoed wordt door het ministerie van VWS.


1. Voor wie werkt Orkambi?

Orkambi® (lumacaftor/ivacaftor) is geregistreerd voor patiënten van 12 jaar en ouder met de dubbele F508del-homozygoot-mutatie. In Nederland zijn ongeveer 750 mensen met deze vorm van CF. Van deze groep zal:

  • een kleine groep geen effect merken of door bijwerkingen moeten stoppen
  • een kleine groep een beperkt effect merken
  • ongeveer 20 procent een longfunctiestijging van meer dan 10 procent bereiken
  • ongeveer 50 procent een longfunctiestijging van meer dan 5 procent bereiken

Er zijn - naast stijging van longfunctie - meer langetermijngegevens bekend, zoals het voorkómen van achteruitgang, vermindering van het aantal ziekenhuisopnames, vermindering van diabetes, verbetering van gewicht, afname van vermoeidheid, geen sondevoeding meer, niet op de wachtlijst voor een longtransplantatie hoeven, meer arbeidsparticipatie, minder mantelzorg en een betere kwaliteit van leven.


2. Is er een kans dat Orkambi toch vergoed gaat worden?

De NCFS doet er alles aan om VWS en Vertex weer aan de onderhandelingstafel te krijgen. Directeur Jacquelien Noordhoek nodigde staatsecretaris Van Rijn uit om in gesprek te gaan met de NCFS, artsen, zorgverzekeraars, het Hubrecht Instituut en de farmaceut om alternatieve opties te verkennen. Die uitnodiging is door de staatssecretaris aanvaard. 


3. Ik krijg Orkambi op basis van het compassionate use-programma. Kan ik het blijven gebruiken?

De NCFS heeft van verschillende artsen gehoord dat het programma voorlopig niet gestopt wordt.


4. Kan ik nog in aanmerking komen om te starten met Orkambi op basis van het compassionate use-programma?

Dat is op dit moment nog niet bekend. Zodra we hier meer informatie over hebben, laten we het zo snel mogelijk weten.


5. Wat doet de NCFS?

De afgelopen maanden heeft de NCFS veelvuldig mail- en telefooncontact gehad met VWS en de farmaceut. NCFS zet zich tot het uiterste in om het besluit over het niet vergoeden van Orkambi terug te laten draaien. Er is contact gelegd met Tweede Kamerleden met het dringende verzoek zich hiervoor in te spannen. De NCFS spoort daarnaast media aan dit zeer teleurstellende besluit voor patiënten, breed onder de aandacht te brengen.


6. Wat kan ik doen als patiënt, ouder, zorgverlener of andere betrokkene?

Wij begrijpen dat dit besluit een grote teleurstelling is voor patiënten en andere betrokkenen. Heeft u de behoefte om iets te doen? Deel uw ervaring, reactie of frustratie op social media en gebruik daarbij de hashtag #daaromOrkambi. Waarom kunt u niet langer wachten op Orkambi? Heeft u al toegang tot Orkambi en is uw kwaliteit van leven erdoor verbeterd? Wij zullen alle reacties verzamelen.
Paulien Noordzij startte een petitie voor Orkambi in het basispakket. Inmiddels is de petitie al meer dan 75.000 keer ondertekend. Onderteken de petitie


7. Heeft onderzoek nog wel zin als een medicijn toch niet wordt vergoed?

Onderzoek naar een geneesmiddel als Orkambi wordt gefinancierd door de farmaceut. We kunnen begrijpen dat het nu lijkt of dergelijk onderzoek weinig zin heeft, als het geneesmiddel uiteindelijk toch niet beschikbaar komt. Dit is inderdaad een tegenslag en de NCFS doet er nog steeds alles aan om Orkambi alsnog vergoed te krijgen. Er zijn daarnaast medicijnen in onderzoek, die weer een verbeterde werking hebben. Hiervoor wordt op termijn ook marktvergunning aangevraagd. Het is dus belangrijk om wetenschappelijk onderzoek naar nieuwe medicatie voor CF te blijven doen.

De NCFS zamelt geld in voor wetenschappelijk onderzoek naar CF en dit geld gaat naar het onderzoeksprogramma HIT CF 2.0. Daarin worden nieuwe technieken en behandelingen die therapie op maat mogelijk moeten maken voor mensen met CF, verbeterd en toegepast. Een belangrijk onderdeel van dit programma zijn de minidarmpjes. Hiermee kan voorspeld worden welke medicijnen bij welke patiënt zullen werken en dit zal juist zeer behulpzaam zijn bij de toekomstige besluiten omtrent vergoeding.


Is uw vraag nog niet beantwoord? Stel ons uw vraag, bij voorkeur per mail op info@ncfs.nl. Wij zullen deze zo spoedig mogelijk beantwoorden.

Ga naar het dossier over Orkambi